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"基因治疗"相关的结果
  • 基因治疗革命性创新技术，ELEVECTA稳转细胞系正式发布

    基因治疗革命性创新技术，ELEVECTA稳转细胞系正式发布
    “一针治愈”的基因疗法带给了遗传性疾病和获得性疾病一针治愈的希望，其中， 腺相关病毒 (AAV) 是目前商业药物和临床试验中均被验证成功的载体，已然成为了更具吸引力的选择之一 。 自2012年Glybera发布以来，基因治疗受到了全世界的关注，截至目前，全球已获批上市共8款AAV基因疗法（图1）。 当前，传统的AAV生产主要通过三质粒瞬时转染或辅助病毒感染等复杂工艺的方式，虽然也取得了很大进展，但仍面临一系列挑战，比如：。
    Cytiva思拓凡
    基因治疗
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    3个月前
  • 基因治疗小圆桌：基因治疗制品的稳定性研究（一）

    基因治疗小圆桌：基因治疗制品的稳定性研究（一）
    以病毒为载体的基因治疗制品具有遗传不稳定性和变异性，如何保证制品在货架期的稳定存在和在运输时的恶劣环境下稳定存在以及使用时对温度变化耐受等，都需要实验来模拟回答。 基因治疗制品中与稳定性相关的特性。 基因治疗制品是一类特殊的生物制品，与蛋白药物相比，病毒载体类基因治疗制品具有自身的特点：有效成分是具有核酸和蛋白质的生命体，受环境条件变化的影响较大，对热、紫外线、冻融等因素特别敏感，病毒颗粒在保存过程中容易聚集，剂型大多为液体（因冻干过程对其生物学活性具有明显影响）等，应根据制品的特点，开展相应的稳定性研究。
    贝思奥生物Bionce
    基因治疗
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    4个月前
  • 基因治疗肢带型肌营养不良最新进展

    基因治疗肢带型肌营养不良最新进展
    Sarepta Therapeutics公司前不久宣布，SRP-9003-301研究（也被称为EMERGENE）正在进行筛选。 9003-301研究是SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）治疗肢带型肌营养不良2E型（LGMD2E/R4）或β-肌聚糖病的3期多国开放标签研究。 EMERGENE将招募15名参与者（可独立行走和不能独立行走），年龄在4岁以上。
    罕见病信息网
    肌聚糖 LG 基因治疗
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    4个月前
  • 从酶替代疗法到基因治疗：戈谢病患者的新希望

    从酶替代疗法到基因治疗：戈谢病患者的新希望
    戈谢病 （Gaucher disease，GD）是一种 罕见的基因病 ，由葡萄糖脑苷脂酶 基因突变导致。 该突变会导致体内葡萄糖脑苷脂酶活性降低，葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至脑的巨噬细胞中贮积，导致受累组织器官出现病变。 根据 是否存在神经系统并发症及其严重程度 ，目前已发现有三种不同形式的戈谢病。
    医麦客
    戈谢病 基因治疗
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    4个月前