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"基因治疗"相关的结果
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    生物制品圈
    基因治疗 AAV
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    4天前
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    生物制品圈
    基因治疗 AAV
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    1周前
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    药时空
    基因治疗 AAV
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    1周前
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    生物制品圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    2周前
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    抗体圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    2周前
  • 解锁基因治疗潜力：探索细胞和质粒工程的创新路径

    解锁基因治疗潜力：探索细胞和质粒工程的创新路径
    随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。 近日，Sangamo Therapeutics的在研AAV基因疗法ST-920针对法布里病获FDA加速批准路径， 有望提前三年上市，且简化研究步骤。
    医麦客
    基因治疗
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    2周前
  • 【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式

    【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式
    科研翘楚与产业化明星的初心。 杨辉教授：现任辉大基因首席科学顾问。 中科院上海药物所研究员、基因治疗中心（筹）主任、博士生导师。
    佰傲谷BioValley
    中科院 基因治疗
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    3周前
  • 【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式

    【佰家言】基因治疗的势与式——因势利导，引领新范式
    科研翘楚与产业化明星的初心。 杨辉教授：现任辉大基因首席科学顾问。 中科院上海药物所研究员、基因治疗中心（筹）主任、博士生导师。
    佰傲谷BioValley
    中科院 基因治疗
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    3周前
  • IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇

    IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇
    近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 本篇将介绍rAAV的衣壳和基因组开发策略，以提高AAV的感染效率、组织特异性和治疗基因的表达效率。 衣壳设计是为不同临床应用开发定制rAAV的主要策略。
    派真生物PackGene
    基因治疗 AAV
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    4周前
  • 今日《自然》：基因操控进入AI新时代！设计数千种DNA“开关”，有望带来精准基因治疗

    今日《自然》：基因操控进入AI新时代！设计数千种DNA“开关”，有望带来精准基因治疗
    因此， 如何从未经开发的DNA序列中挖掘有治疗潜力的CRE，成为科学界面临的一大挑战。 今日，来自博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）、杰克森实验室（The Jackson Laboratory）、耶鲁大学医学院等机构的联合研究团队借助AI技术，实现了前所未有的特异性基因调控。 这项研究基于机器学习 合成了数千个全新的CRE，它们可以精准控制基因在不同细胞类型中的表达情况，并且具有比天然CRE更强的细胞类型特异性。
    学术经纬
    基因治疗
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    1个月前