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"基因治疗"相关的结果
  • 亚历山大病基因治疗最新进展

    亚历山大病基因治疗最新进展
    Astellas制药美国公司前不久宣布，该公司已与麻省大学医学院签署了一项赞助研究协议以推进腺相关病毒（AAV）载体介导的基因疗法研究，用于治疗亚历山大病（Alexander disease，AxD），一种致命的超罕见疾病，其目前唯一的治疗选择是支持性护理。 这项合作是一项重点倡议的一部分，旨在通过创新的R&D模式(包括由研究者主导的研究)为罕见疾病患者提供价值。 当前协议有效期为一年，且Astellas有机会将其延长至两年。
    罕见病信息网
    Astellas 亚历山大病 基因治疗
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    2个月前
  • 《柳叶刀》：基因治疗将患者视力提高了100倍！1个月起效，至少维持12个月！

    《柳叶刀》：基因治疗将患者视力提高了100倍！1个月起效，至少维持12个月！
    LCA 是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网 膜疾病， 在LCA有效治疗广泛开展之前， 很多患儿在孩童时期就已经成为法定盲人 。 目前已经发现27个LCA的致病基因，如 GUCY2D 。 LCA患者中约11.7%存在 GUCY2D 基因突变，患者常合并眼球震颤和畏光，这种基因型的患者视力损害严重，可合并眼窝凹陷、指眼征、斜视、瞳孔对光反射迟钝等。
    医学新视点
    GUCY2D 遗传性视网膜疾病 基因治疗
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    2个月前
  • 基因治疗小圆桌：腺相关病毒载体在基因治疗研究中的应用

    基因治疗小圆桌：腺相关病毒载体在基因治疗研究中的应用
    2003 年至 2023 年期间，以 rAAV 为递送载体的基因治疗项目呈指数型增长趋势。 Glybera 是全世界首个批准上市的基因疗法药物，成为基因疗法商业化的里程碑事件。 截至目前，全球获批的 AAV 基因治疗药物已经有8款。
    贝思奥生物Bionce
    基因治疗
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    2个月前
  • 罕见病细胞和基因治疗商业化路径

    罕见病细胞和基因治疗商业化路径
    罕见病细胞和基因治疗商业化路径。 细胞和基因治疗是当前最具发展潜力的全球性生物医药领域之一，旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从患者的疾病根源进行治疗， 为难治性疾病尤其是 遗传性罕见病 带来长期疗效甚至是治愈的希望， 为患者、家庭和社会带来巨大的价值。 拥有全球最大的罕见病患者群体，中国罕见病产业是否能在产品创新和商业模式上取得突破。
    罕见病信息网
    基因治疗
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    2个月前
  • “基因治疗与细胞治疗的临床转化：技术前沿与医疗革新”——广东医谷金鼎夜话

    “基因治疗与细胞治疗的临床转化：技术前沿与医疗革新”——广东医谷金鼎夜话
    基因治疗和细胞治疗技术正成为生物医药领域的重要分支，它们在治疗遗传性疾病、癌症和某些难治性疾病方面展现出巨大潜力。 随着科学界对基因编辑工具如CRISPR-Cas9的掌握日益成熟，以及细胞疗法如CAR-T细胞疗法的临床应用不断取得突破，我们正处于一个医疗技术革新的新时代门槛上。 主办单位： 广东医谷产业小镇。
    广东医谷
    癌症 细胞治疗 基因治疗
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    3个月前
  • 真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望

    真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
    脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一种常染色体隐性遗传病，主要影响婴儿和儿童。 大多数SMA患者的SMN1基因发生了突变，导致他们体内缺乏一种叫做运动神经元存活蛋白（SMN蛋白）的重要蛋白质。 到目前为止，全球有3款SMA疗法获批， 《诺西那生纳如何治疗SMA》 一文已经详细介绍了基于反义寡核苷酸药物（Antisense Oligonucleotides, ASO）的治疗方法，本文则聚焦曾被称为“史上最贵药物”的基因疗法Zolgensma，看它是如何帮助SMA患者的。
    罕见病信息网
    SMN1 spinal muscular atro 基因治疗
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    3个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性
    AAV载体基因治疗产品是由 DNA、蛋白质和相应辅料组成的复杂混合物 ，其产品自身或产品相关杂质本就存在异质性。 这些产品变异体可能被当作产品变异体，也可能会被列为产品相关杂质，这取决于是否与目标产品分子在活性、效力和安全性方面性质相当，对产品质量是否有负面影响。 例如，治疗A型血友病的AAV载体基因治疗产品Roctavian，由于其使用的表达盒超出了AAV5血清型的最大包装能力，在分析患者肝活检样本时发现“有30-40%为全长或ITR融合的表达载体，这表明有相当部分AAV包装是不完整的，例如缺少5’或3’ITR，并且相邻的启动子或polyA区域也可能被截断…”。
    派真生物PackGene
    AAV 基因治疗
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    3个月前
  • 广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功

    广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功
    细胞与基因治疗领域
    基因治疗 地贫
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    3个月前
  • 【基因治疗科普】抑癌基因与“长寿”

    【基因治疗科普】抑癌基因与“长寿”
    抑癌基因与 “长寿”。 来自耶鲁大学和奥维耶多大学的研究人员于2018年12月3日在Nature子刊Nature Ecology ＆Evolution杂志上发表的关于龟类长寿基因的研究论文显示龟类长寿的原因之一可能是因为其自身自带包括NF2在内的抗癌基因。 在免疫系统方面，巨型陆龟的穿孔素基因家族的扩张使得编码穿孔素的PRF1发生复制，穿孔素是细胞毒性 T 淋巴细胞 (CTL) 和自然杀伤细胞 (NK) 功能的重要组成部分，它们在抵抗病原体和癌症方面发挥着重要作用；另外，颗粒酶基因家族的扩张使得编码颗粒酶的基因发生复制，颗粒酶也在免疫系统中起到重要的作用。
    神拓生物
    抑癌 基因治疗
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    3个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--QbD应用概述

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--QbD应用概述
    随着基因治疗领域的快速发展，AAV载体因其较高的转染效率和安全性成为了一种最常用的基因治疗病毒载体。 然而，在其CMC开发过程中仍面临许多挑战，例如复杂的生产工艺、产品质量的一致性以及规模化生产的稳定性等问题。 类似于生物大分子药物（例如单抗），FDA也希望基因治疗产品能够遵循QbD理念，使得产品开发过程更加具有系统性、可控性和可预测性，实现生产工艺的稳健和产品质量的稳定可靠。
    派真生物PackGene
    基因治疗
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    3个月前