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基因治疗黏多糖贮积症最新进展

黏多糖贮积症 基因治疗 黏多糖
罕见病信息网罕见病信息网
10/09
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REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。 FDA继续支持REGENXBIO的计划，即使用脑脊液(CSF)中硫酸肝素(HS) D2S6(脑疾病活动的关键生物标志物)的水平作为合理可能预测临床益处的替代终点，以支持RGX-121的加速审批。 基于预期的优先审评， BLA的潜在批准可能会在2025年获得儿科罕见病优先审评凭证。
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