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腺相关病毒作为人类疾病基因治疗的载体

腺相关病毒 基因治疗
摘要: 腺相关病毒(AAV)因其极低的致病性以及在不同组织中建立长期基因表达的能力,已经成为临床基因治疗中的关键传递工具。 重组腺相关病毒(rAAV)经过工程改造以增强特异性,并被开发为治疗各种疾病的工具。 然而,随着rAAV作为治疗方法的更广泛应用,需求的增加为现有的生产方法带来了挑战。
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