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再生医学高级疗法！FDA首次授予心脏基因疗法该称号
近日，Rocket Pharmaceuticals， Inc.，FDA已授予RP-A501再生医学高级疗法（RMAT）称号。此次的再生医学高级疗法称号是根据I期RP-A501临床试验的积极安全性和有效性数据授予的。I期试验的结果代表了针对任何心脏病的最全面的研究性基因治疗数据集之一。 -
辉瑞：血友病B基因疗法III期试验达到主要终点！
辉瑞周四宣布，该公司针对中度至重度血友病B的成年男性的研究性基因疗法fidanacogene elaparvovec的3期试验中达到了主要终点，该研究表明输注fidanacogene elaparvovec后总出血量的年化出血率（ABR）具有非劣效性和优效性。这种血友病B基因疗法或有望成为血友病B患者的潜在一次性治疗选择。 -
全球最贵“孤儿药”一针350万美元！首款成人B型血友病基因疗法！
近日，据药融云美国FDA批准药品数据库显示，FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix ，用于治疗18岁及以上血友病B患者，这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元，又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。 -
杜氏肌营养不良症基因疗法：Sarepta/罗氏获FDA优先审评资格，股价上涨！
2022年11月28日，罕见病精准遗传医学领域的领导者Sarepta Therapeutics宣布，FDA已经接受了该公司的生物制品许可申请(BLA)，以加速批准SRP-9001 ，该药是一款杜氏肌营养不良症基因疗法。SRP-9001已获得FDA的优先审查，PDUFA日期为2023年5月29日。受此影响，Sarepta股价121美元/股，涨幅6%。基因疗法401501年前 -
FDA更新A型血友病基因疗法上市审查进度，BioMarin股价上涨！
BioMarin Pharmaceutical近日宣布，美国FDA对其A型血友病基因疗法Roctavian的生物制品许可申请（BLA）的审查取得进展，FDA将不再计划召开咨询委员会会议来讨论Roctavian的BLA。这意味着该A型血友病基因疗法的上市之路可能会更加顺利，受此影响，BioMarin股价当日上涨超7%。 -
定价350万美元！FDA批准首款针对B型血友病的基因疗法上市
11月22日，FDA宣布批准了第一款针对B型血友病的基因疗法上市，为患者提供了新的治疗选择。Hemgenix旨在一次性治疗B型血友病患者，不再需要长期接受预防性凝血因子注射，从而显著减轻患者的治疗负担。 -
新论｜有望治疗癫痫的AVV基因疗法找到！
许多癫痫患者对药物的反应不佳，其中一些人接受了侵入性的手术，并受到不可逆转的神经缺损风险的限制。于是伦敦大学学院神经学教授、医学博士Dimitri Michael Kullmann，多年来一直在寻找一种治疗神经发育和神经精神障碍(如癫痫)影响的神经元的方法。现在，治疗癫痫的基因疗法可能已经找到了。 -
都超200万元！又有2款基因疗法药物价格将出炉
数百万的药物价格在基因疗法药物领域已经成为常态，前有诺华210万美元的脊髓性肌萎缩基因疗法药物zolgensma，现有蓝鸟生物2款基因疗法药物分别定价280万（Zynteglo）、300万美元（SKYSONA）。近日，又有2款基因疗法药物价格将出炉，都超200万元！ -
诺华基因疗法药物Zolgensma：今年前三季度大卖10.6亿美元，涨幅10%
10月25日，诺华发布三季报：前三季度营收378.55亿美元。其中，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物Zolgensma营收10.61亿美元，同比增长10%，该基因疗法药物现定价为212.5万美元。在中国已将纳入突破性疗法，期待早日获批临床。 -
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