320万美元!首款杜氏肌营养不良症AAV基因疗法获批上市
6月22日,Sarepta Therapeutics宣布,经过几次延迟和咨询委员会的微弱投票,其杜氏肌营养不良症AAV基因疗法SRP-9001最终获得了FDA加速批准。据悉,这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法,由Sarepta与罗氏联合开发的,定价为320万美元。
细胞基因治疗前沿
估值腰斩,裁员50%!这家基因疗法公司被边缘化
SwanBio Therapeutics是一家基因疗法研发商,该公司致力于推进基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,用于治疗破坏性神经系统疾病。Syncona是Swan Bio主要股东,随着Syncona的减持,SwanBio价值几乎减半,所以公司计划解雇约50%的员工。
细胞基因治疗前沿
拜耳获得LNP递送技术,加强基因治疗产品项目!
近日,拜耳宣布已与Acuitas Therapeutics建立合作伙伴关系,以获取该公司的脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,以进一步加强其基因治疗产品组合。根据协议,拜耳将利用Acuitas的LNP技术将其体内基因编辑候选药物送入肝脏。
细胞基因治疗前沿
即将上市!BioMarin血友病基因疗法颇具看点,半年或卖10亿元!
近日,罕见病龙头公司BioMarin公布2023年第一季度财报。财报显示,2023年Q1总收入5.96亿美元,同比增长15%,研发投入1.72亿美元,同比增长7%。BioMarin未来颇具看点的是血友病基因疗法Roctavian,价格预计约为250万美元,公司预计2023年可营收预计0.5~1.5亿美元。
细胞基因治疗前沿
基因疗法龙头PTC,2023年Q1营收大涨48%!
近日,PTC Therapeutics发布2023年一季报,报告显示:公司总营收2.2亿美元,同比增长48%;其中产品收入1.88亿美元,同比增长45%;研发费用支出1.95亿美元,同比增长39%。PTC Therapeutics于2013年在纳斯达克上市,近一年股价上涨77%,截至5月21日,该公司市值为43.31亿美元。
细胞基因治疗前沿
48万美元/年!首款可“重复使用”的外用基因疗法获FDA批准上市
5月19日,Krystal Biotech公司宣布,FDA已批准其基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec)上市,用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症。这款基因疗法是首个FDA批准的外用基因疗法,也是首款可重复给药的基因疗法,也是首款获批治疗DEB的基因疗法。
细胞基因治疗前沿
转亏为盈!蓝鸟生物基因疗法亮眼,Q1产品收入大涨63%!
5月9日,蓝鸟生物公布2023年一季报:公司营收238.1万美元,同比增长22%。其中蓝鸟生物基因疗法亮眼,产品收入同比增长63%,达到230万美元。值得注意的是,蓝鸟生物去年同期净亏损1.222亿美元,今年一季度转亏为盈,净利润达2124万美元。
细胞基因治疗前沿
销量不佳!诺华基因疗法Q1营收公布,两款均下滑10%+!
4月25日,诺华公布2023第一季度财报,财报显示,2023年Q1净销售额达130亿美元,同比增长8%。其中,诺华基因疗法方面,Zolgensma和Kymriah的销量均有所下降,两款的销售额共计4.44亿美元。
细胞基因治疗前沿