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净亏损2170万美元！这家药企将裁员25%，暂停自研基因疗法！
近日，Selecta发布2023一季报，Selecta营收590万美元，同比下降83%；研发费用1860万美元，同比增长5%；净亏损达2170万美元。所为了将公司现金跑道延长至2025年下半年，Selecta将裁员25%并暂停开发其自研管线中的基因疗法项目，并通过合作伙伴推进其基因疗法项目，同时调整公司发展战略。 -
第3款基因疗法！蓝鸟生物向FDA提交lovo-cel的BLA申请
4月24日，蓝鸟生物宣布已向FDA提交了基因疗法lovotibeglogene autotemcel的生物制品许可申请（BLA），用于12岁或以上镰状细胞贫血患者。如果获得批准，lovo-cel将成为蓝鸟生物获批上市的第三款基因疗法。 -
突发！基因疗法龙头CEO辞职
3月24日，基因疗法龙头PTC Therapeutics, Inc.(纳斯达克:PTCT)宣布，公司创始人兼首席执行官Stuart Peltz博士将辞去已担任25年的CEO职位。现任首席运营官Matthew Klein医学博士将接任。基因疗法110701年前 -
股价下跌6%！诺华、渤健终止与Sangamo基因疗法合作
近日，2家医药巨头纷纷终止与Sangamo Therapeutics（以下简称“Sangamo”）的基因疗法合作。两家公司都表示，终止合作决定是出于公司发展战略评估做出的。受此影响，Sangamo股价下跌约6%，目前市值约3.4亿美元。 -
股价下跌18%！FDA改变主意，全球首款DMD基因疗法或延期上市
SRP-9001是公司的一款DMD基因疗法，若顺利获批上市的话，将会成为全球首款DMD基因疗法。但由于FDA突然改变主意，将召集专家深入研究SRP-9001的有关数据，或将推迟其上市时间。这一消息导致Sarepta股价下跌18%。 -
全球首个SMA基因疗法！诺华Zolgensma有效性可长达7.5年
3月20日，诺华发布了其SMA基因疗法Zolgensma的研究数据。最新数据显示：在SMA症状发作后接受治疗Zolgensma疗效持久，可长达7.5年；而在SMA症状出现之前使用Zolgensma治疗的儿童患者100%保持或达到了所有评估的运动里程碑，包括独立行走。 -
首个糖尿病基因疗法！2家biotech正面“PK”，势在必行
近年来，基因编辑一直是一个热门话题。随着CRISPR技术的兴起，科学家或投资者开始争夺该领域研发成果也不足为奇。这不，CRISPR/ViaCyte和Genprex就在争夺首个糖尿病基因疗法。值得注意的是，在CRISPR和ViaCyte的首个糖尿病基因疗法争夺战中，VCTX210略微领先。 -
一家基因疗法公司倒闭！成立5年，诺华参股
疫情基本消退了，但是生物医药的寒冬似乎还未过去。近日，美国加州一家成立5年的基因疗法公司——CODA Biotherapeutics在谷歌地图上显示“永久关闭”了。大药企参股，知名投资机构支持，媒体看好，这些都没有让CODA支撑下去。基因疗法106301年前 -
裁员30%，削减管线！这家基因疗法公司致力于改变DMD的治疗方式
近日，基因疗法初创公司Locanabio解雇了30%员工，将研发重点放在杜氏肌肉营养不良症( DMD)上。该基因疗法公司的CORRECTX™平台能够开发多种RNA结合蛋白，以不同的机制修饰RNA，包括切割、剪接、基因替换、翻译增强和编辑，有望克服其它RNA靶向疗法的局限性。 -
镰状细胞贫血病CGT疗法遇挫！3家公司砍管线、退货、放弃
曾经备受推崇的镰状细胞贫血病（SCD）细胞基因疗法（CGT疗法），如今遭遇重创。三家生物技术公司在16小时内纷纷披露了其镰状细胞贫血病CGT疗法研发情况：Graphite Bio削减管线，裁员50%；Sangamo Therapeutics停止投资，寻找项目合作伙伴推进该疗法；而诺华违背与Intellia合作协议，停止镰状细胞贫血病项目研发。
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