腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展
CMT研究基金会(CMTRF)是一家专注于提供腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth, CMT)治疗和治愈方法的非营利组织,与ReviR Therapeutics建立了战略合作伙伴关系,共同推进调节导致CMT1A的基因表达的小分子疗法。 ReviR Therapeutics正在开发一种名为小分子剪接调节剂的药物,这种药物可以通过影响最终RNA转录本中包含的遗传密码成分来调节基因表达。 CMTRF支持的这一项目中,ReviR Therapeutics将开发一种剪接调节剂,以减少在CMT1A中过度表达并导致疾病症状的疾病基因的表达。
罕见病信息网
破圈罕见病,基因疗法有望突破nAMD治疗,惠及百万患者
随着REGENXBIO/AbbVie、Adverum以及4DMT 等公司开发的基因疗法进入中/后期临床试验,基因疗法有望成为治疗湿性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的一种医疗选择。 年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)是全球老年人群视力受损和致盲的主要病因。 nAMD仅占AMD总发病人群的10%~20%,却导致了90%的AMD患者失明。
宜明生物
礼来管线分析:基因疗法管线占1/3,瞄准什么疾病?
2024 年 1 月 8 日,FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作” (CoGenT Global) 的试点计划。 计划提到,FDA将于其他全球监管合作伙伴 (包括世界卫生组织和国际协调委员会(ICH)成员(包括欧盟(EU)、日本、加拿大和瑞士) 合作,共同探索出一个通用的审批程序,以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。 礼来管线:基因疗法占比上升,从1/4到1/3。
BiG生物创新社
礼来管线分析:基因疗法管线占1/3,瞄准什么疾病?
2024 年 1 月 8 日,FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作” (CoGenT Global) 的试点计划。 计划提到,FDA将于其他全球监管合作伙伴 (包括世界卫生组织和国际协调委员会(ICH)成员(包括欧盟(EU)、日本、加拿大和瑞士) 合作,共同探索出一个通用的审批程序,以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。 礼来管线:基因疗法占比上升,从1/4到1/3。
药时代
获药明康德、夏尔巴偏爱的基因疗法,底色如何?
2022年是生物医药行业艰难的一年,关于如何“过冬”的讨论声从未间断。 一方面,随着一级市场投资人更加的谨慎,biotech融资也更为的艰难;另一方面,在新冠疫情的持续袭击下,biotech业务展开受阻,为了“活下去”而出售资产、调整研发管线事件层出不穷。 据不完全数据统计显示,2022年CGT行业共完成39起融资事件,在早期融资仍为投融资市场中最活跃的结构体系中, 辉大基因依然获得数亿元C轮融资 。
bioSeedin柏思荟
基因疗法的分化:CRISPR向左,ZFN向右
本次以“突破瓶颈 打造健康产业新引擎”为主题,设一场主论坛和八场主题论坛,从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用,成就健康产业未来。 ZFN技术的领导者,至少不会在2024年第三季度倒闭了。 8月6日,Sangamo为自己找来新的合作方:基因泰克将支付5000万美元的近期预付款和里程碑付款,外加高达19亿美元的开发和商业里程碑付款、净销售额分级特许权使用费,引进其平台开发基因药物。
同写意
DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力,关键性试验今年启动
REGENXBIO公司今日宣布,在研杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法RGX-202,在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。 新闻稿表示,这些数据显示 RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力,该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募,并已启动1-3岁男孩队列的招募。
药明康德