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"基因疗法"相关的结果
  • 一进一退，BridgeBio推进卡纳万病AVV9基因疗法开发

    一进一退，BridgeBio推进卡纳万病AVV9基因疗法开发
    这一认定基于1/2 期临床试验CANaspire 的积极结果，所有接受治疗的患者均有功能性改善，表明BBP-812有潜力成为首款解决Canavan 病患者的未满足需求的疗法。 Canavan病是一种由编码天冬氨酸酶的 ASPA 基因突变引起的超罕见、可致残或致命的疾病。 天冬氨酸酶活性的缺乏会导致N-乙酰天冬氨酸（NAA）的积累，并最终导致对髓鞘的毒性。
    医麦客
    天冬氨酸 卡纳万病 基因疗法
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    1个月前
  • 开发一次性抗癌基因疗法，新锐刚亮相就有十多款在研药物

    开发一次性抗癌基因疗法，新锐刚亮相就有十多款在研药物
    Vironexis Biotherapeutics今日走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了治疗血液癌症、预防实体瘤转移以及癌症疫苗等十余款候选产品。 Vironexis首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已经获得美国FDA的许可。 该产品用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。
    药明康德
    基因疗法
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    2个月前
  • 腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展

    腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展
    CMT研究基金会（CMTRF）是一家专注于提供腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth, CMT）治疗和治愈方法的非营利组织，与ReviR Therapeutics建立了战略合作伙伴关系，共同推进调节导致CMT1A的基因表达的小分子疗法。 ReviR Therapeutics正在开发一种名为小分子剪接调节剂的药物，这种药物可以通过影响最终RNA转录本中包含的遗传密码成分来调节基因表达。 CMTRF支持的这一项目中，ReviR Therapeutics将开发一种剪接调节剂，以减少在CMT1A中过度表达并导致疾病症状的疾病基因的表达。
    罕见病信息网
    腓骨肌萎缩症 基因疗法
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    2个月前
  • 改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点

    改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点
    3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使 多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。 药明康德内容团队整理。 研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 基因疗法
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    2个月前
  • 破圈罕见病，基因疗法有望突破nAMD治疗，惠及百万患者

    破圈罕见病，基因疗法有望突破nAMD治疗，惠及百万患者
    随着REGENXBIO/AbbVie、Adverum以及4DMT 等公司开发的基因疗法进入中/后期临床试验，基因疗法有望成为治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的一种医疗选择。 年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration，AMD)是全球老年人群视力受损和致盲的主要病因。 nAMD仅占AMD总发病人群的10%～20%，却导致了90%的AMD患者失明。
    宜明生物
    基因疗法
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    2个月前
  • 礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？

    礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？
    2024 年 1 月 8 日，FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作” （CoGenT Global） 的试点计划。 计划提到，FDA将于其他全球监管合作伙伴 （包括世界卫生组织和国际协调委员会（ICH）成员（包括欧盟（EU）、日本、加拿大和瑞士） 合作，共同探索出一个通用的审批程序，以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。 礼来管线：基因疗法占比上升，从1/4到1/3。
    BiG生物创新社
    基因疗法
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    2个月前
  • 礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？

    礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？
    2024 年 1 月 8 日，FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作” （CoGenT Global） 的试点计划。 计划提到，FDA将于其他全球监管合作伙伴 （包括世界卫生组织和国际协调委员会（ICH）成员（包括欧盟（EU）、日本、加拿大和瑞士） 合作，共同探索出一个通用的审批程序，以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。 礼来管线：基因疗法占比上升，从1/4到1/3。
    药时代
    基因疗法
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    3个月前
  • 近三十年从未成功过，先天性聋儿借基因疗法重获新“声”！

    近三十年从未成功过，先天性聋儿借基因疗法重获新“声”！
    而今，在先天性疾病领域，似乎也出现了这样一种神奇的药水，一滴就有望改变患者的命运。 他们，是先天性耳聋的孩子。 这些孩子的家长们，面对着孩子无声的世界，内心充满了无助和焦虑。
    医麦客
    先天性耳聋 先天性聋儿 基因疗法
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    3个月前
  • 全球首次！首个遗传性耳聋基因疗法是如何在上海诞生的？

    全球首次！首个遗传性耳聋基因疗法是如何在上海诞生的？
    （Nature Medicine）。 治愈双侧先天性耳聋的临床试验结果，。 5名聋哑患儿的双耳听力均得到明显恢复，。
    上海科技
    耳聋 遗传性耳聋 基因疗法
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    3个月前
  • 获药明康德、夏尔巴偏爱的基因疗法，底色如何？

    获药明康德、夏尔巴偏爱的基因疗法，底色如何？
    2022年是生物医药行业艰难的一年，关于如何“过冬”的讨论声从未间断。 一方面，随着一级市场投资人更加的谨慎，biotech融资也更为的艰难；另一方面，在新冠疫情的持续袭击下，biotech业务展开受阻，为了“活下去”而出售资产、调整研发管线事件层出不穷。 据不完全数据统计显示，2022年CGT行业共完成39起融资事件，在早期融资仍为投融资市场中最活跃的结构体系中， 辉大基因依然获得数亿元C轮融资 。
    bioSeedin柏思荟
    基因疗法 夏尔巴
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    3个月前