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改善视力指标100倍的基因疗法;达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点

抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 基因疗法
了解企业: 药明康德
3. 治疗杜氏肌营养不良(DMD)的 在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使 多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平,且患者的临床功能获得改善。 药明康德内容团队整理。 研究结果显示,所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。
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