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一进一退，BridgeBio推进卡纳万病AVV9基因疗法开发

天冬氨酸 卡纳万病 基因疗法
医麦客医麦客
09/23
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了解企业： BridgeBio Pharma
这一认定基于1/2 期临床试验CANaspire 的积极结果，所有接受治疗的患者均有功能性改善，表明BBP-812有潜力成为首款解决Canavan 病患者的未满足需求的疗法。 Canavan病是一种由编码天冬氨酸酶的 ASPA 基因突变引起的超罕见、可致残或致命的疾病。 天冬氨酸酶活性的缺乏会导致N-乙酰天冬氨酸（NAA）的积累，并最终导致对髓鞘的毒性。
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