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"基因疗法"相关的结果
  • 基因疗法的分化：CRISPR向左，ZFN向右

    基因疗法的分化：CRISPR向左，ZFN向右
    本次以“突破瓶颈 打造健康产业新引擎”为主题，设一场主论坛和八场主题论坛，从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用，成就健康产业未来。 ZFN技术的领导者，至少不会在2024年第三季度倒闭了。 8月6日，Sangamo为自己找来新的合作方：基因泰克将支付5000万美元的近期预付款和里程碑付款，外加高达19亿美元的开发和商业里程碑付款、净销售额分级特许权使用费，引进其平台开发基因药物。
    同写意
    基因疗法 CRISPR
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    3个月前
  • DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动

    DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动
    REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。 新闻稿表示，这些数据显示 RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募，并已启动1-3岁男孩队列的招募。
    药明康德
    杜氏肌营养不良 基因疗法 DMD
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    3个月前
  • 《自然》：修复人体中的最大基因，科学家开发基因疗法的递送新策略

    《自然》：修复人体中的最大基因，科学家开发基因疗法的递送新策略
    基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是，用于递送基因的载体，例如腺相关病毒（AAV），容量是有限的——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。
    学术经纬
    基因疗法
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    3个月前