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"基因疗法"相关的结果
  • 一次注射，双倍解决肥胖困扰！新研究发现基因疗法让脂肪酸由“坏”变“好”

    一次注射，双倍解决肥胖困扰！新研究发现基因疗法让脂肪酸由“坏”变“好”
    意想不到的是，在OA的各类风险因素中，肥胖也赫然在列。 在过往的研究经历中，来自华盛顿大学的Farshid Guilak博士发现，许多肥胖儿童往往比正常体重的儿童更易患上关节炎。 目前想要解决这一问题，医生一般会给出减肥的建议。
    学术经纬
    脂肪酸 减肥 基因疗法
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    3周前
  • 治疗次数减少近100%！基因疗法展现持久疗效

    治疗次数减少近100%！基因疗法展现持久疗效
    数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。 详细数据公布于今年的美国眼科学会（AAO）会议当中。 根据公司网站， ABBV-RGX-314 有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法。
    医麦客
    基因疗法
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    3周前
  • 治疗次数减少近100%！基因疗法展现持久疗效

    治疗次数减少近100%！基因疗法展现持久疗效
    REGENXBIO今日宣布其与艾伯维（AbbVie）联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在双眼湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中进行的2期研究的积极数据。 数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。 该研究旨在评估曾经单眼接受 ABBV-RGX-314 治疗的患者中，对另一只眼睛单次剂量 视网膜下递送ABBV-RGX-314的安全性和有效性。
    药明康德
    湿性年龄相关性黄斑变性 基因疗法
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    4周前
  • 专为一位患者设计的药物：目前全球已知只有两例，新加坡科学家研发新型基因疗法

    专为一位患者设计的药物：目前全球已知只有两例，新加坡科学家研发新型基因疗法
    除了癫痫，她还出现了全面发育迟缓。 基因测序找到了这名患儿患上癫痫的原因，那就是 KCNA2 基因的一处致病突变。 作为一类神经系统疾病，癫痫与神经元的过度活跃有关。
    学术经纬
    癫痫 基因疗法
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    1个月前
  • 基因疗法的动荡时刻

    基因疗法的动荡时刻
    近日发表的数据显示，在接受蓝鸟生物（Bluebird Bio）基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）的67名儿童中，已有7名儿童被诊断出患有血癌。 其中，Skysona是蓝鸟生物研发的一款治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物。 受治患儿中，自2022年6月以来已经新增了4例血癌患者，使得血癌病例总数增至7例，其中一名患者因癌症治疗的并发症去世。
    贝壳社
    血癌 基因疗法
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    1个月前
  • 基因疗法还能翻盘吗

    基因疗法还能翻盘吗
    提到基因疗法，蓝鸟生物是绕不开的一个存在。 1992年，两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。 经过近20年的坚持，蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效。
    新浪医药
    基因疗法
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    1个月前
  • NEJM：从80%患儿无药可治，到94%患儿病情稳定，基因疗法逆转致命疾病困局

    NEJM：从80%患儿无药可治，到94%患儿病情稳定，基因疗法逆转致命疾病困局
    过去，80%的患者来到我们医院时已经奄奄一息，现在这个比例已经发生了逆转。 CALD是一种罕见的X染色体连锁遗传性脑部疾病，主要发生于男孩，因 ABCD1 基因突变导致过氧化物酶体功能缺失，引起大量异常的极长链脂肪酸（VLCFAs）沉积于大脑白质和肾上腺，带来进行性、不可逆的神经功能丧失，最终导致过早死亡。 Eli-cel利用Lenti-D慢病毒载体，在体外将 ABCD1 基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内，从而促进VLCFAs分解、避免毒性积累。
    医学新视点
    ABCD1 基因疗法 NEJM
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    1个月前
  • 7名患者接受治疗后患上血癌，基因疗法的安全性再受挑战

    7名患者接受治疗后患上血癌，基因疗法的安全性再受挑战
    根据《新英格兰医学杂志》的最新一篇论文显示，在67名接受基因疗法Skysona治疗的患者中，有7名患者在治疗后出现了血液系统癌症。 七个血液恶性肿瘤病例中，有六例被诊断为骨髓增生异常综合征（MDS），这种疾病是一种罕见的神经退行性疾病，病例在Skysona治疗后14至92个月之间出现。 Skysona疗法是 蓝鸟生物旗下第二个上市的基因疗法 ，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者，这些患者没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用。
    医药投资部落
    基因疗法
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    1个月前
  • 《自然》子刊：基因疗法“治愈”糖尿病的4大策略和广阔前景

    《自然》子刊：基因疗法“治愈”糖尿病的4大策略和广阔前景
    在糖尿病领域，基因疗法也已初步展现出潜力。 糖尿病基因疗法的目标。 保护、恢复或逆转β细胞分化的疗法对于糖尿病治疗至关重要，而基因疗法也有潜力实现这一点。
    医学新视点
    糖尿病 基因疗法
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    1个月前
  • 一文读懂细胞与基因疗法中常用病毒载体

    一文读懂细胞与基因疗法中常用病毒载体
    细胞与基因疗法被认为是医学和药学领域的一次革命，经历了长达 20 多年的曲折发展，基因治疗技术取得了显著的进步和鼓舞人心的临床成果。 随着技术的不断发展和完善，基因治疗已经被广泛应用于多种疾病的治疗，包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病等。 基因治疗药物发挥作用涉及到目标细胞内部基因的修饰或改造，因此，往往需要向细胞内部递送基因或基因改造用的系统 。
    细胞与基因治疗领域
    感染性疾病 基因疗法
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    1个月前