根据《新英格兰医学杂志》的最新一篇论文显示，在67名接受基因疗法Skysona治疗的患者中，有7名患者在治疗后出现了血液系统癌症。 七个血液恶性肿瘤病例中，有六例被诊断为骨髓增生异常综合征（MDS），这种疾病是一种罕见的神经退行性疾病，病例在Skysona治疗后14至92个月之间出现。 Skysona疗法是 蓝鸟生物旗下第二个上市的基因疗法 ，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者，这些患者没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用。
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