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腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展

腓骨肌萎缩症 基因疗法
CMT研究基金会(CMTRF)是一家专注于提供腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth, CMT)治疗和治愈方法的非营利组织,与ReviR Therapeutics建立了战略合作伙伴关系,共同推进调节导致CMT1A的基因表达的小分子疗法。 ReviR Therapeutics正在开发一种名为小分子剪接调节剂的药物,这种药物可以通过影响最终RNA转录本中包含的遗传密码成分来调节基因表达。 CMTRF支持的这一项目中,ReviR Therapeutics将开发一种剪接调节剂,以减少在CMT1A中过度表达并导致疾病症状的疾病基因的表达。
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