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"AAV"相关的结果
  • 吉玛AAV病毒产品高分文献引用

    吉玛AAV病毒产品高分文献引用
    案例一：常规干扰AAV。 文章标题： Endocrine modulation of brain-skeleton axis driven by neural stem cell-derived perilipin 5 in the lipid metabolism homeostasis for bone regeneration。 注射方式和剂量： 大鼠侧脑室注射10^9 VG/kg。
    吉玛基因
    吉玛 AAV
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    3个月前
  • AAV助力动脉粥样硬化模型

    AAV助力动脉粥样硬化模型
    动脉粥样硬化是一种动脉壁的慢性炎症性疾病，其特征是在大中型动脉的内膜中形成含有脂质，结缔组织和免疫细胞的斑块。 各种动物模型已被用于阐明动脉粥样硬化的发病机制、药物开发和治疗验证研究。 其中，用于动脉粥样硬化研究的物种包括小鼠、大鼠、仓鼠、兔子、猪、狗、非人灵长类动物和鸟类，其中最常用的是小鼠和兔子。
    吉凯基因
    动脉粥样硬化 AAV
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    3个月前
  • AAV基因疗法 ：罕见病的治疗突破口 ？

    AAV基因疗法 ：罕见病的治疗突破口 ？
    7岁的迈克尔·皮罗沃拉基斯命运多舛！ 18个月大时，基因测序技术确认其AP4M1基因发生了突变。 约2岁时，他被确诊罹患遗传性痉挛性截瘫50型，主要症状为发育迟缓、不能独立站立或行走、不会说话，以及小头畸形。
    玮美基因
    遗传性痉挛性截瘫 AAV
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    3个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量——异质性
    AAV载体基因治疗产品是由 DNA、蛋白质和相应辅料组成的复杂混合物 ，其产品自身或产品相关杂质本就存在异质性。 这些产品变异体可能被当作产品变异体，也可能会被列为产品相关杂质，这取决于是否与目标产品分子在活性、效力和安全性方面性质相当，对产品质量是否有负面影响。 例如，治疗A型血友病的AAV载体基因治疗产品Roctavian，由于其使用的表达盒超出了AAV5血清型的最大包装能力，在分析患者肝活检样本时发现“有30-40%为全长或ITR融合的表达载体，这表明有相当部分AAV包装是不完整的，例如缺少5’或3’ITR，并且相邻的启动子或polyA区域也可能被截断…”。
    派真生物PackGene
    AAV 基因治疗
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    3个月前
  • AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略

    AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略
    肾脏疾病是威胁人类健康的主要疾病之一，全球约有13%人口受其影响。 目前对肾脏疾病的干预措施包括透析和肾脏移植，这些措施的效果或可用性有限，并且通常会引起各种并发症如心血管疾病和免疫抑制等。 因此，迫切需要为肾脏疾病开发新的治疗方法。
    派真生物PackGene
    透析 AAV 肾脏疾病
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    3个月前
  • 技术前沿 | 体内基因编辑的黄金搭档：mRNA-LNP与AAV的强强联合

    技术前沿 | 体内基因编辑的黄金搭档：mRNA-LNP与AAV的强强联合
    体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术，通过这种方法，可以修复、替换或删除有缺陷的基因，以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。 CRISPR-Cas9技术通过RNA指导Cas9蛋白精确剪切DNA，具有一次性治愈、高精准度、广泛应用和持久效果等特点。 mRNA-LNP和AAV是目前体内基因编辑常用的两种递送工具，它们各自的优缺点如下:。
    派真生物PackGene
    AAV 基因编辑
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    3个月前
  • Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD

    Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
    杜氏肌营养不良 （DMD） 是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的 DMD 基因中的数千种致病突变引起。 据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常见的肌肉疾病。 DMD 基因编码的 抗肌萎缩蛋白 参与重要的细胞骨架功能和全身肌肉细胞的存活。
    商图药讯
    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 AAV
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    4个月前