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"AAV"相关的结果
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    生物制品圈
    基因治疗 AAV
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    1天前
  • 突破AAV载荷限制，《Science》发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究

    突破AAV载荷限制，《Science》发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究
    近日，北海康成制药有限公司（以下简称「北海康成」，股票代码「1228.HK」）宣布在《科学》 杂志发表了一篇关于 StitchR™ RNA 组装技术的发现及治疗包括杜氏肌营养不良症（DMD）在内的由于基因突变引发的肌肉疾病应用的研究论文。 StitchR技术是北海康成开发 CAN204 DMD 基因疗法的基础，该项目目前处于临床前研究阶段。 在《科学》杂志上发表的文章表明，这项由双AAV载体递送大片段基因的技术在更广泛的学术界被公认为既新颖又极具潜力。
    细胞与基因治疗领域
    AAV 肌营养不良症
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    4天前
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    生物制品圈
    基因治疗 AAV
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    4天前
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    药时空
    基因治疗 AAV
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    5天前
  • IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇

    IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇
    近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 本篇将介绍rAAV的衣壳和基因组开发策略，以提高AAV的感染效率、组织特异性和治疗基因的表达效率。 衣壳设计是为不同临床应用开发定制rAAV的主要策略。
    派真生物PackGene
    基因治疗 AAV
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    3周前
  • 【on-target】AAV感染胰腺 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！

    【on-target】AAV感染胰腺 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！
    胰腺（Pancreas） 是脊椎动物体内参与消化和内分泌的器官，具有外分泌和内分泌的双重功能。 胰腺中绝大部分是外分泌腺，主要由腺泡和腺管构成，其通过胰管将含有消化酶的胰液分泌到十二指肠，从而分解食物。 胰腺中的内分泌腺由大小不同的细胞团——胰岛组成，它能够分泌胰岛素、胰高血糖素、生长抑素、胰多肽等多种激素，具有调节血糖水平的功能。
    Scientific Services和元生物
    AAV 胰腺
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    4周前
  • 帕金森AAV疗法

    帕金森AAV疗法
    今日，MeiraGTx Holdings plc（以下简称MeiraGTx）宣布，其在研帕金森基因治疗AAV-GAD在一项小型试验中取得了积极的顶线数据，安全性和耐受性的主要终点达到，关键性疗效终点也获得具有统计学和临床意义上的改善。 根据报道，该试验的顶线数据将支持推进AAV-GAD的3期临床。 目前MeiraGTx公司正在与美国、欧洲和日本的监管机构进行关于启动3期研究的讨论。
    生物制药小编
    帕金森 AAV
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    1个月前
  • 腺相关病毒（AAV）细胞进入：结构性见解

    腺相关病毒（AAV）细胞进入：结构性见解
    摘要： 腺相关病毒（AAV）是治疗遗传性疾病的新兴方法中的领先载体。 为了更广泛的临床应用，需要更高的转导效率和细胞特异性，这激发了对病毒-宿主分子在细胞进入过程中相 互作用的调查。 这里介绍的，是理解糖基附加和受体介导的进入/运输的不同步骤的进展。
    生物制品圈
    腺相关病毒 AAV
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    1个月前
  • 客户文献解读 | AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力

    客户文献解读 | AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力
    遗传因素导致的听力损失占比高达60%。 目前尚无有效的方法可以恢复遗传性听力损失患者的自然听觉感知。 近年来AAV基因疗法在治疗遗传性耳聋方面展现了巨大的潜力。
    派真生物PackGene
    听力损失 AAV
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    1个月前
  • AAV组织特异性—在骨骼系统中的靶向递送策略

    AAV组织特异性—在骨骼系统中的靶向递送策略
    上一期干货为大家介绍了外周神经特异性基因调控策略，本期将继续带大家了解骨骼组织特异性基因调控策略，主要从骨骼组织特性及组成、骨骼嗜性AAV血清型、骨骼特异性启动子和病毒递送到骨骼的方法等方面展开分享。 一、骨骼组织特性及组成。 骨骼（bone，skeleton）是人或动物体内或体表坚硬的组织，分内骨骼和外骨骼，人和高等动物的骨骼在体内，由许多块骨头组成，称为内骨骼；软体动物体外的硬壳以及某些脊椎动物（如鱼、龟等）体表的鳞、甲等叫外骨骼。
    汉恒生物
    b-one AAV
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    1个月前