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"AAV"相关的结果
  • 【on-target】AAV感染肌肉 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！

    【on-target】AAV感染肌肉 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！
    肌肉组织（Muscle tissue） 是重要的功能性组织，通过收缩和放松 来产生力量和运动，对维持生命活动和体态稳定至关重要。 脊椎动物的肌肉主要分为三种类型：平滑肌（Smooth muscle）、心肌（Cardiac muscle）和 骨骼肌（Skeletal muscle） 。 本文主要介绍AAV在骨骼肌研究中的应用。
    Scientific Services和元生物
    AAV 血清型
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    1个月前
  • 理解AAV载体的免疫原性：从颗粒到患者

    理解AAV载体的免疫原性：从颗粒到患者
    摘要: 基因治疗为患有遗传性单基因疾病、癌症和罕见遗传病的患者带来了希望。 自然存在的腺相关病毒（AAV）由于其缺乏显著的临床致病性，并且能够被改造以在多种细胞类型中长期稳定表达治疗性转基因，因此成为临床基因转移的理想载体。 这些挑战包括对rAAV载体的免疫反应、有限的转基因包装能力、次优的组织转导、插入突变的潜在风险和载体脱落。
    生物制品圈
    癌症 AAV
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    1个月前
  • AAV组织特异性—外周神经的特异性调控

    AAV组织特异性—外周神经的特异性调控
    上期干货我们介绍了腺相关病毒在皮肤中的特异性基因调控策略，本期我们将系统介绍腺相关病毒在外周神经研究中的特异性调控策略，主要从组织特性及组成、嗜性AAV血清型、特异性启动子和病毒递送到外周神经的方法等四个方面展开分享。 外周神经系统又称周围神经系统（Peripheral Nervous System，PNS），是指中枢神经系统以外的神经成分，在解剖学上，PNS 由脑神经、脊神经和内脏神经组成。 人的脑神经有12对，脑神经起源于大脑，连接头颈部的器官，包括皮肤、肌肉、眼、舌、耳、鼻、喉、咽和中枢神经系统，许多重要的特殊感觉方式，如视觉、嗅觉、味觉、听觉和平衡，都是由脑神经进行的 。
    汉恒生物
    AAV 外周神经
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    1个月前
  • AAV的新出路

    AAV的新出路
    近年来，利用AAV递送药物穿越血脑屏障（BBB）的尝试已经进行了很多，最近非常火热的方法可能来自于博德研究所的人转铁蛋白受体（hTfR1）靶向的AAV，该AAV通过与血脑屏障中的TfR1蛋白结合，可以实现高效递送。 而近期，来自加州理工大学和查士利华实验室的研究人员开发了一种能够通过另外一种途径进入BBB的AAV筛选方法，筛选获得的AAV能够在进入大脑过程中与IL3结合，可能在宿主免疫调节中发挥作用。 这种无偏见的筛选方法还允许研究人员识别工程脑富集AAV衣壳的脱靶组织结合相互作用，这可能提前预知载体的外周器官嗜性和潜在副作用。
    生物制药小编
    IL-3 TfR1 AAV
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    1个月前
  • 提高AAV产率新策略，增强ER蛋白加工基因表达可使AAV产量提高100%

    提高AAV产率新策略，增强ER蛋白加工基因表达可使AAV产量提高100%
    重组腺相关病毒（rAAV）载体是基因治疗中最具有前景的病毒载体之一，目前，基于人胚胎肾293（HEK293）细胞的三质粒转染是最常用的 rAAV载体生产 系统，但其较低的生产效率成了rAAV基因治疗药物商业化道路上面临的挑战之一。 鉴于这一挑战，研究人员正在致力于开发其改进方法来提高rAAV在HEK293细胞中的产量。 为了提高rAAV载体产量，研究人员选定了上述四个候选基因：XBP1、GADD34/PPP1R15A、HSPA6 和 BCL2，并将这些基因稳定整合到HEK293宿主细胞系的安全港位点（即AAVS1位点）实现其过表达。
    细胞与基因治疗领域
    ER XBP1 AAV
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    2个月前
  • AAV组织递送策略—皮肤组织的靶向调控

    AAV组织递送策略—皮肤组织的靶向调控
    在上一期的AAV组织递送策略相关干货中，我们了解了泌尿系统的靶向方法，那么本期小恒将主要介绍AAV在人体最大的器官——皮肤组织中的靶向策略。 我们首先来了解一下位于人体最外层的皮肤组织（图1）。 皮肤由三层组成：即表皮、真皮和皮下组织。
    汉恒生物
    皮肤组织 AAV
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    2个月前
  • 癌症AAV基因治疗

    癌症AAV基因治疗
    这家公司名为Vironexis Biotherapeutics，致力于开发用于肿瘤治疗的AAV基因治疗方法。 Vironexis基于一种 TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，将AAV载体技术与肿瘤免疫治疗学结合，利用AAV载体表达CD3/TAA双特异性蛋白，通过静脉注射进体内后指导肝脏细胞持续分泌这种治疗性蛋白， 旨在一次性给药实现 长期持续的T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。 VNX-101已经获得了美国FDA的IND批准，用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。
    佰傲谷BioValley
    AAV
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    2个月前
  • 【on-target】AAV感染肾脏 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！

    【on-target】AAV感染肾脏 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！
    肾脏（Kidney） 是生理代谢的重要器官。 哺乳动物的肾脏呈豆状，主要分为皮质和髓质两部分。 皮质在外层，是尿液初步形成的区域；髓质位于其下，由肾锥体组成，负责进一步浓缩尿液。
    Scientific Services和元生物
    AAV
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    2个月前
  • AAV基因治疗提高患者视力超百倍

    AAV基因治疗提高患者视力超百倍
    近日，Atsena Therapeutics公司宣布其开发的 ATSN-101 基因疗法I/II期临床试验的12个月安全性和有效性数据已在《柳叶刀》上发表。 ATSN-101最初由Atsena的创始人Shannon和Sanford Boye在美国佛罗里达大学开发，是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 共有15名患者参与了该临床试验，其中包括3名儿童。
    细胞与基因治疗领域
    AAV
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    2个月前
  • 靶向肺部治疗，“吸入式”mRNA\小核酸\AAV\外泌体等创新疗法百花齐放！

    靶向肺部治疗，“吸入式”mRNA\小核酸\AAV\外泌体等创新疗法百花齐放！
    研究人员开发了一种 “LOOP”平台 ，该平台通过精简的四步流程能够设计出具有超强抗剪切力和稳健荧光素酶表达的LNP。 同时，研究人员创新性地设计了编码IL-11单链抗体的mRNA（scFv mRNA），利用“LOOP”平台优化的iLNP-HP08LOOP作为载体，成功将IL-11 scFv mRNA递送至小鼠肺部，实现了局部高效表达， 显著抑制了肺纤维化进程 。 肺部靶向创新疗法多样化。
    医麦客
    IL-11 AAV 肺部治疗
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    2个月前