诺华Leqvio：III期研究获积极结果：每年两针，降脂效果显著

2024年8月28日，诺华宣布在III期V-MONO研究中一年两次Leqvio（Inclisiran）取得了积极的初步结果，达到了主要终点。与安慰剂和依折麦布相比，Leqvio单药治疗对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）中低风险且未接受降脂治疗的患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的降低具有临床意义和统计学意义。

V-MONO是首个评估小干扰RNA (siRNA) 疗法作为单一疗法降低ASCVD低风险或中等风险患者的LDL-C的试验。诺华计划在即将召开的医学会议上介绍这项试验的结果，并与包括美国FDA在内的监管机构分享。

Leqvio原本是由MDCO公司和Alnylam合作开发的。2019年，诺华以97亿美元收购MDCO公司（Alnylam授权）获得。Leqvio是一款first-in-class靶向PCSK9的siRNA药物，每年只需两次皮下给药，该药物是全球首款也是目前唯一一款PCSK9 siRNA降血脂药物。Leqvio在欧美的定价为6500美元/年，约4.7万元/年；国内定价9988元/针，约2万元/年。

Leqvio于2021年12月获FDA批准上市，适用于ASCVD患者和杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。2023年7月Leqvio的适应症扩大至原发性高脂血症患者的使用。Leqvio已在近100个国家获得批准，包括美国、欧盟、日本和中国。

诺华公司开发总裁兼首席医疗官、医学博士Shreeram Aradhye说：“我们很自豪能继续推进对使用siRNA疗法的科学理解，以应对世界上最大的医疗挑战之一，因为太多的人仍在为达到胆固醇目标而挣扎。这项试验为Leqvio治疗各种ASCVD增加了更多的证据，我们将努力帮助更多需要帮助的患者。”

诺华将继续推进多项研究，评估Leqvio在一级和二级预防中的潜在用途。VICTORION-1-PREVENT (V1P) 是根据美国心脏病学会 (ACC) 和美国心脏协会 (AHA) 指南定义的高风险一级预防人群中唯一一项非他汀类降脂疗法的专门研究；这项结果研究预计将于今年晚些时候完成注册。在二级预防方面，ORION-4和 VICTORION-2-PREVENT (V2P) 结果研究仍在按计划进行，将分别于2026年和 2027年公布数据。

总结

PCSK9是前蛋白转化酶家族中的第9个蛋白酶K亚家族，主要由肝脏合成的分泌型丝氨酸蛋白酶，可与肝细胞上低密度脂蛋白胆固醇受体( LDL-Ｒ) 结合并使LDL-Ｒ降解，从而减少LDL-R对血液中LDL-C的清除，升高LDL-C的水平。

国内已批准上市的三款PCSK9抑制剂包括：PCSK9单抗依洛尤单抗（瑞百安，Evolocumab）和阿利西尤单抗（波立达，Alirocumab）以及一款PCSK9 siRNA英克司兰钠注射液（乐可为，Inclisiran）。目前，国内多家企业看好靶向PCSK9  siRNA药物的巨大市场及研发空间，并开发出多款在研药物：

参考资料：公司公告

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