全球首例！中美瑞康saRNA药物RAG-18获FDA孤儿药认证，加速推进DMD治疗

中美瑞康 saRNA药物 RAG-18 FDA孤儿药 DMD

细胞基因治疗前沿

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2024年8月22日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。

继上月RAG-18获得FDA儿科罕见病药物资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和贝氏肌营养不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潜力，无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。

孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。获得孤儿药认定的公司将享有多项开发激励措施，包括自市场批准之日起的七年市场独占权以及新药申请费用的豁免。

参考来源：中美瑞康官方披露

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