超15亿美元！美日2家公司合作开发眼病AAV基因疗法

AAV基因疗法眼病阿尔茨海默症

细胞基因治疗前沿

2023/09/08

1288

近日，日本大冢制药株式会社 (Otsuka)与美国Shape Therapeutics (ShapeTX)宣布达成合作，共同开发针对眼病的AAV基因疗法。两家公司将应用 Shape TX的 AAVid™ 蛋白衣壳发现平台和RNA编辑平台RNAfix，以及大冢制药在基因有效负载设计和眼科方面的专业知识，为眼病患者开发新的治疗方案。

Shape TX基于AI技术的AAVid 平台通过对数十亿个独特 AAV 变体的大规模筛选，从而识别新型 AAV 衣壳，用于直接转入NHP的活体内生物选择，从而最大程度地提高临床转化。AAVid 凭借衣壳蛋白的天然靶向性能够将基因精准地递送到特定细胞或组织，从而降低所需剂量和相关临床安全风险。

作为合作的一部分，Shape TX还将利用RNA编辑平台RNAfix来优化大冢制药提供的基因有效负载，以达到治疗水平。

根据协议，Shape TX 将收到大冢制药的首期付款，并有资格获得总价值或超 15 亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。Shape TX 还有资格获得因合作产生的任何商业产品净销售额的分层特许权使用费。

除此之外，早在2023年8月，Shape TX还与罗氏公司达成合作协议，共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病领域的基因疗法，交易金额超30亿美元。

Shape ^TX联合创始人兼首席执行官 Francois Vigneault 博士

Shape ^TX联合创始人兼首席执行官 Francois Vigneault 博士表示：“我们已经建立了基于生成式人工智能方法的AAVid平台，类似于Midjourney和DALL-E 2背后的方法，以应对基因治疗交付方面的行业挑战。通过整合扩散模型，我们的平台可设计超越实验可能性的新型药物。此次与大冢的合作，将扩大我们技术的范围和影响，从而帮助更多患者。”

关于Shape Therapeutics

Shape Therapeutics成立于2018年，是一家美国RNA编辑基因疗法开发商，通过创新融合人工智能和 RNA 技术的来生成和分析数千亿种治疗的效果。Shape ^TX平台能够设计针对多种疾病的治疗方法，包括罕见病以及阿尔茨海默症、帕金森病等。Shape ^TX平台包括专有的ShapeTx RNAfix ™技术，这项技术可通过利用诸如作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR）、抑制性tRNA以及工程化的腺相关病毒（AAV）等蛋白质，直接在体内靶向和修饰RNA。RNAfix™平台通过使用天然人类细胞修饰RNA，从而限制了与免疫原性、细胞毒性或脱靶DNA编辑相关的风险，并与其他现代基因组工程技术区分开来。

研发管线

数据来源：药融云全球药物研发数据库

<END>

要解锁更多企业药品研发信息吗？查询药融云数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药品各国上市情况、药品批文信息、销售情况与各维度分析、市场竞争格局、一致性评价情况、集采中标情况、药企申报审批信息、最新动态与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！