在阿姆斯特丹于2023年8月25-28日举行的世界最大、最具影响力的欧洲心脏病学会年会 (ESC Congress 2023) 上，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）首次展示了在心血管与代谢疾病领域三个管线产品的研究数据，分别针对血栓形成（FXI）、血脂异常（APOC3）和高血压（AGT）。研究结果显示运用瑞博生物自主研发的肝靶向平台技术RIBO-GalSTAR®，能够高度特异、强效和持久抑制致病基因，实现对相关疾病的治疗。
1、全球第一款具有高效且较长持续时间的止血性抗血栓药物RBD4059
凝血因子XI (Coagulation factor XI, 简称FXI) 是内源凝血途径的关键分子，越来越多的研究表明通过抑制FXI可以阻断内在凝血途径，可为临床患者提供一种新的有效的低出血风险的抗血栓手段。RBD4059是靶向FXI的GalNAc-siRNA药物，临床前研究数据显示对FXI表达和活性具有高效和持续抑制作用，预计在临床上具有长期持久的疗效，提高患者依从性。瑞博生物是全球第一家推出靶向FXI的GalNAc-siRNA药物的公司，目前RBD4059正处于I期临床试验阶段。
RBD4059基本信息
数据来源：药融云全球药物研发数据库
2、靶向载脂蛋白CIII (ApoC3)的GalNAc-siRNA药物RBD5044
高甘油三酯血症（HTG）是最重要的血脂异常疾病之一，可引起内皮功能障碍，加速动脉粥样硬化的发生和发展，增加急性胰腺炎的风险。通过RNAi机制靶向APOC3被认为可以长期有效地降低患者血浆甘油三酯以及含ApoB的脂蛋白，从而挽救动脉粥样硬化性心血管疾病患者的生命。RBD5044非临床安全性和有效性研究数据显示其具有潜在同类领先的有效性和较长药效持续时间。RBD5044目前处于I期临床试验阶段。
RBD5044基本信息
数据来源：药融云全球药物研发数据库
3、具有同类最佳潜力靶向肝血管紧张素原(AGT)改善心脏重构和降血压的GalNAc-siRNA药物R0797070
瑞博生物在本届ESC会上还展示了靶向AGT的GalNAc-siRNA分子R0797070的临床前药效数据。研究数据显示R0797070高效抑制肝脏AGT表达，持续降低血压，显著改善左心室肥厚。改善心室肥厚疗效数据与卡托普利相比，提示不完全依赖血压的机制。R0797070有望为顽固性高血压患者提供更好的血压控制疗法，并且在心脏保护方面为患者带来额外的益处。该产品即将启动IND-enabling研究，并且将在今后的临床试验中探索高血压以外的新适应症。
瑞博生物全球研发总裁甘黎明博士说：“我们在ESC大会上看到，RNAi疗法正在越来越多地用于对心血管和代谢疾病的治疗，尤其对慢性疾病的治疗，和一级预防与二级预防。通过特异靶向肝脏致病基因，我们可以治疗包括高血脂、高血压、血栓性疾病和心力衰竭在内的众多心血管疾病。凭借瑞博生物在心血管领域丰富的产品管线和不断积累的创新能力，我们非常有信心加速推进产品研发，以造福全球有治疗需求的患者。”
关于瑞博生物
苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）成立于2007年，是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军企业。
瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的全生命周期，自主研发的GalNAc小核酸药物递送技术平台RIBO-GalSTAR®具有国际竞争水平的高度特异肝靶向和高效、长效特征。2022年瑞博生物完成了3款药物的I期临床申报，至此独立自主研发的基于RIBO-GalSTAR®的临床品种已经达到4款，成为全球GalNac小核酸临床品种较多的公司之一。
参考资料：
1.瑞博小核酸
2.药融云数据库
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