8月，uniQure公司发布了2023年上半年业绩，营收775万美元 ，同比大增238%；研发支出1.07亿美元 ，同比增长17% ；净亏损达1.46亿美元。其中，2023Q2营收242万美元，同比大增387%，净亏损6850万美元。
推进AMT-130对亨廷顿病的治疗
- 2023年6月，AMT-130治疗亨廷顿病的I/II期试验表明，经过12个月和24个月的随访，AMT-130耐受性普遍良好，安全性可控。
- 2023年底，UniQure 计划启动第三组最多 10 名患者的试验，进一步研究两种剂量AMT-130与围手术期免疫抑制联合使用的安全性。该公司还在欧洲开展 AMT-130 的研究，预计在第三季度初完成高剂量队列的患者入组。
- 2023年第四季度，该公司计划提供美国、欧洲临床试验的最新数据。
- 2024年初，UniQure 计划与监管机构会面，讨论美国和欧洲研究的数据以及 AMT-130 的未来发展方向。
Hemgenix商业化
值得注意的是于2022年获批的首款友病B的基因疗法Hemgenix，它于今年6月在美国首次销售，7月份时，uniQure还获得Hemgenix在美国商业化触发的1亿美元里程碑付款。除此之外，unigure将保留其与CSL Behring现有许可协议下的其他专利使用的权利，以及总计高达14亿美元的合同里程碑费用。
拓展研发管道
- AMT-260治疗难治性颞叶癫痫(rTLE)——有望在2023年下半年提交 IND 申请，并启动AMT-260的I/II期临床研究。
- AMT162用于治疗肌萎缩性侧索硬化 (ALS)——预计2023年下半年启动AMT162的I/II期临床研究。
- AMT191治疗法布里病一一预计下半年提交IND申请。
研发管线（部分）
图片来源：药融云全球药物研发数据库
关于uniQure
uniQure是一家研发基于腺相关病毒(AAV)基因疗法的荷兰生物制药公司，于2012年成立，产品适应症范围涉及中枢神经系统(CNS)和肝脏的严重遗传性疾病，包括B型血友病、亨廷顿病（Huntington's disease）、法布里病（Fabry disease）、颞叶癫痫、阿尔茨海默症、帕金森症和渐冻症。
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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