美国时间7月19日，美国匹兹堡大学衍生公司Avista Therapeutics宣布，与罗氏（Roche）联合一项开发价值10亿美元的合作项目，将用于眼部疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法载体工程平台scAAVengr。
根据合作条款协议，罗氏将支付Avista公司750万美元的预付款(upfront)，且有权评估和许可Avista的新型衣壳（capsid），并将负责使用这些新型衣壳进行基因治疗计划的临床前、临床和商业化活动，这将与Avista的内部管道不同。倘若初步合作成功，Avista将能根据研究阶段﹑临床阶段、商业化之后的的销售里程碑(sales milestone)得到额外付款，以及最终产品的总潜在交易价值可能超过10亿美元的版税。
Avista首席执行官Robert Lin博士表示：“很高兴与医疗保健领域的全球领导者罗氏进行此次合作，这将补充我们的内部产品线，并将加速向患者提供变革性疗法。”
Avista公司创立的scAAVengr平台可利用高通量、内置定量验证的新型细胞特异性AAV载体，具有变革性的基因标的，能够将转化基因疗法快速转化为影响人们视力的疾病临床疗法。该公司将开发一种基于AAV变体工具包的专有管道，该工具包可以将基因递送到单个视网膜细胞类型，具有专一靶向性，还可以减少因基因疗法造成的免疫原性。
Robert Lin博士补充道，以往针对视网膜缺陷疾病的传统疗法，只针对症状和并发症而忽略了疾病背后的生物学原理。虽然现在的载体技术很有前景，但在靶向整个视网膜的关键细胞种类的能力上依然大幅受限，这也就是我们Avista想要通过创新的scAAVengr平台去解决的问题，该疗法能够通过玻璃体内注射提供基因治疗有效载荷，以治疗免疫原性降低的全方位视网膜疾病。
Avista Therapeutics建立在病毒载体开发和临床眼科领先专家的研究基础上，由匹兹堡大学医学院眼科助理教授Leah Byrne博士和AAV载体生成专家José-Alain Sahel博士创立。公司主要研究项目是为视网膜疾病开发创新的基因疗法，包括对患者生活质量产生深远影响的罕见眼科疾病。利用计算引导scAAVengr平台来生成和验证专有AAV载体的工具包，这些载体使用微创玻璃体内递送和减少剂量来靶向特定细胞类型。公司基于体内的定量方法和临床眼科专业知识使其能够将新的基因疗法快速转化为临床。
信息来源：
https://www.avistatx.com/
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