地中海贫血主要分为α、β、δ、γ4种亚型，其中前两种亚型在临床较常见。β-地中海贫血（Beta thalassemia，简称：β-地贫）是常见的可遗传溶血性单基因疾病，其致病机制主要为β-珠蛋白基因缺失或突变导致β-珠蛋白生成障碍而引发溶血性贫血。临床上将其分为轻型、中间型和重型三种，重型β-地贫有严重的致死性。
β-地贫表现出非常典型的区域性分布：全球范围内大约有8000~9000 万人为携带者，发病率最高的是地中海区域、中东和东南亚（特别是印度、泰国和印度尼西亚，约占总体受影响出生数的 50%）。我国整体人群β -地贫的患病率为 0.67%，而在南方地区（广东，广西，福建，湖南，云南，贵州，四川等） 高发，平均患病率为 2%。“规范性终身输血”一直很难保证，反复输血带来的短期和长期风险也不容忽视。频繁输血有并发输血相关病毒感染的风险；长期输血可引起铁过载，铁沉积于心脏、 肝脏等器官，可导致心功能衰竭、 肝硬化等，最终引起死亡。
药融圈旗下，药融云数据（https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）显示：2022年1月，我国NMPA批准全球首个且唯一的红细胞成熟剂注射用罗特西普（Luspatercept for Injection，商品名：利布洛泽）上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。这是10多年来我国首个获批治疗地贫的创新药物。
罗特西普批文信息
截图来源：药融云中国药品批文数据库
罗特西普上市时间轴
截图来源：药融云全球药物研发数据库
罗特西普最早由Celgene与Acceleron联合开发，后被百时美施贵宝（BMS）收购。相关专利：WO-2008097541。该药是一种人工合成的可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。目前是美国FDA批准的唯一一个红细胞成熟剂（EMA）。2021年，本品全球业绩为5.51亿美元，同比增长101％。
罗特西普全球销售情况
截图来源：药融云全球销售数据库
罗特西普作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键因子—特定TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的转导，从而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。
罗特西普每三周皮下注射一次，即可有效降低贫血、铁过载及输血并发症的发生率，显著减少患者就诊、输血、祛铁的时间与频次。该适应症是基于境外数据附条件批准上市，本品治疗中国患者的有效性和安全性尚待上市后进一步确证。
此次罗特西普在中国获批是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床研究BELIEVE。研究的主要终点结果显示，治疗第13至24周时，罗特西普组有21.4%的患者输血负担较基线下降≥33%（且至少下降2个红细胞单位），近5倍于安慰剂组。此外，任意24周期间，罗特西普组输血负担降低33%的患者比例是安慰剂组的15倍(41.1%vs2.7%)；治疗48周时，罗特西普组患者血清铁蛋白水平较基线平均下降248μg/L，而安慰剂组平均升高107μg/L。
药融圈旗下，药融云数据显示，国内在开发不同类型地贫药物的有：邦耀生物、本导基因、瑞风生物、ASC Theraputics、博雅辑因、康霖生物的基因治疗产品；泽德医药的新药CN-128 以及地拉罗司仿制药等。
国内部分地贫在研药物（临床一期及以上）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
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我国药审中心CDE公布了注射用罗特西普申请上市技术审评报告审评报告。发送罗特西普（请正确复制）至药融圈微信公众号（扫描下二维码）后台可获得原文件。仅供学习交流分享！
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参考：
NMPA/CDE；
药融云数据：https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz；
FDA/EMA/PMDA；
相关公司公开披露；
陈江明,蔡宁,李金燕;β-地中海贫血发病概况及治疗研究进展；
Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A Phase 3 Trial of Luspatercept in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia[J]. N Engl J Med, 2020, 382(13): 1219-1231；
国际地贫联盟(TIF)；
https://ashpublications.org/blood/article/136/Supplement%201/52/470084/Favorable-Outcomes-in-Pediatric-Patients-in-the；
百余家中国药企，布局基因治疗领域；等等。
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