FDA批准儿童红斑狼疮首个疗法

4月27日，美国FDA宣布批准葛兰素史克（GSK）的Benlysta（belimumab）静脉输注疗法上市，治疗患有系统性红斑狼疮（SLE）的儿童患者。值得一提的是，这也是美国FDA批准的首款能够治疗儿童红斑狼疮患者的创新疗法。

系统性红斑狼疮是一种慢性的自身免疫疾病，无法治愈。伴随疾病的发展，患者会出现关节疼痛或肿胀、极度疲劳、无法解释的发热、皮肤起皮疹、以及器官受损等多种症状。作为最常见的红斑狼疮，这种疾病在全世界影响了超过500万人。

罹患系统性红斑狼疮的儿童患者虽并不多见，其病情发展却比成人患者要来得更为猛烈。相比成年患者，儿童患者的肾脏和中枢神经系统会更容易受到侵害，他们因此出现严重器官损伤和并发症的风险也来得更高。通常来讲，这些患者需要接受终身治疗，而长期治疗带来的副作用积累也不容小觑。

今日获批治疗儿童红斑狼疮患者的Benlysta是一款人源化的单克隆抗体，能够特异性地与BLyS（B淋巴细胞刺激因子）结合，抑制B细胞的生存。从机理上看，这款药物能够有效抑制自身反应性的B细胞，并让B细胞不容易分化成生产免疫球蛋白的浆细胞。由于其治疗红斑狼疮的有效性，它早在2011年3月就得到了美国FDA的批准。

最近，这款疗法治疗儿童患者的潜力也在临床试验中得到了验证。在一项研究里，93名罹患系统性红斑狼疮的儿童患者接受了长达52周的Benlysta静脉输注治疗。研究人员们发现，相比接受安慰剂 + 标准疗法的儿童患者，接受Benlysta + 标准疗法的患者中，有更高比例达到了SLE缓解指数（SRI-4），即本研究的临床终点。而且，治疗组的儿童出现严重爆发（severe flare）的风险更低，两次爆发之间的间隔时间也更长。

在安全性上，儿童患者体内的药物动力学数据与成人中获得的数据一致，最常见的副作用包括恶心、腹泻、以及发烧。需要注意的是，患者经常会出现输注反应，因此FDA建议在治疗前，医生为患者明确治疗风险，并提供抗组胺剂。

基于这些疗效与安全性的数据，美国FDA曾授予Benlysta优先审评资格，加速这款新药获批的流程。今日的最终获批，也证实了其治疗儿童患者的潜力。

“Benlysta的静脉输注疗法填补了儿童系统性红斑狼疮患者的未竟医疗需求，因此FDA对其审评和批准进行了加速，”美国FDA药物评估与研究中心的主任Janet Woodcock博士说道：“红斑狼疮目前没有治愈的疗法，这种疗法能帮助年轻患者控制他们的病情，并期望能改善他们的生活质量，降低长期器官受损和残疾的风险。”

“儿童红斑狼疮患者用来治疗的方案非常有限，”GSK的首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士补充道：“这一加速批准意味着美国的儿童患者有了一款创新，经过FDA批准的疗法，能帮助他们管理这一难治且影响生活的自身免疫疾病。”

我们感谢GSK的研发人员为这些儿童红斑狼疮患者带来首款治疗方案，也期待将来人类终能征服红斑狼疮，带来能够治愈的创新疗法！

参考资料：

[1] FDA approves first treatment for pediatric patients with lupus, Retrieved April 26, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm636756.htm

[2] GSK receives US approval of Benlysta for intravenous use in children with lupus aged five years and above, Retrieved April 26, 2019, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-approval-of-benlysta-for-intravenous-use-in-children-with-lupus-aged-five-years-and-above/