Cassava Sciences：阿尔茨海默病新药三期试验失败，股价暴跌85%

11月25日，专注于阿尔茨海默病治疗的生物技术公司Cassava Sciences, Inc.宣布，其用于研究simufilam这种实验性药物的三期临床试验ReThink-ALZ未能达到预期目标。

该研究旨在改善轻度至中度阿尔茨海默病患者的认知和功能，但未能达到共同主要、次要和探索性生物标志物终点。

共同主要终点是基于从研究开始到52周治疗期结束时认知和功能的变化。这些变化是通过ADAS-COG12和ADCS-ADL量表评估的，将simufilam与安慰剂进行比较。尽管结果不理想，但simufilam仍保持了整体良好的安全性特征。

基于这些发现，Cassava决定终止其第二个三期试验ReFocus-ALZ以及开放标签扩展研究。完整的52周数据集和大部分76周数据的详细分析将在未来公布。

在公告发布后，Cassava Sciences的股价在周一暴跌了85%。Cassava 首席财务官 Eric Schoen 评论道：“我们仍然关注 Cassava 股东的利益，并致力于提高股东价值。截至 2024 年第三季度末，Cassava 资本充足，现金和现金等价物约为 1.49 亿美元。

关于ReThink-ALZ

ReThink-ALZ （NCT04994483）是一项在美国、加拿大和澳大利亚超过75个临床试验中心进行的多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行组研究，旨在评估simufilam与安慰剂相比的安全性和疗效。该试验将804例确诊为轻或中度AD的患者随机分组，轻或中度AD的定义是几个经过充分验证的参数，包括>16和<27的简易精神状态检查（MMSE），并分层为轻或中度。受试者按1∶1的比例随机接受simufilam 100 mg （n=403）或匹配的安慰剂（n=401），每日2次口服（BID），共52周。

通过ADAS-COG12和ADCS-ADL量表评估，将simufilam与安慰剂进行比较，共同主要终点为从基线到第52周双盲治疗期结束时认知和功能的变化。次要终点还包括几项经过充分验证的神经精神症状和照顾者负担指标。通过多项指标（包括不良事件监测）评估安全性。该研究还包括一个由大约100名受试者组成的药代动力学和血浆生物标志物亚研究，在三个时间点进行评估。ReThink-ALZ是在美国食品和药物管理局（FDA）的特殊协议评估（SPA）下进行的。

关于simufilam

Simufilam是一款口服小分子化合物，它的靶点不是淀粉样蛋白，而是细丝蛋白A（filamin A，FLNA），这是在大脑中高度表达的一种支架蛋白。在AD患者大脑中，FLNA的构象发生改变，这让β淀粉样蛋白片段（Aβ42）能够通过与受体结合，引发过度磷酸化的tau蛋白的产生，以及炎性细胞因子的释放。

关于Cassava Sciences

Cassava Sciences 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发神经退行性疾病，如阿尔茨海默氏症。其主要资产是simufilam ，用于治疗阿尔茨海默病，公司对其研究候选产品和相关技术拥有全球独家权利，不对任何第三方承担特许权使用费义务。

参考资料：公司官网

想要解锁更多药物研发信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！