2019年将上市的十大重磅药物

近日FiercePharma发布《2019年将上市的重磅药物TOP10》。该榜单基于EvaluatePharma在今年1月和2月发布的预测报告，这些药物将在2019年上市、并将在2024年实现重磅销售。值得注意的是，生物制药行业最受欢迎的癌症适应症，在这份榜单中消失了；相反免疫学和罕见基因疾病成为了焦点。

具体排名如下：

榜单显示，Alexion公司Soliris的升级版Ultomiris将成为今年推出的最具商业潜力的新药，该药于2018年12月获得美国FDA批准，比预期提前了两个月，预计2024年销售额将达到34.8亿美元。

目前，Alexion正在调整战略重点，由“超罕见”转向“罕见”疾病，以接触更多的患者群体。作为计划的一部分，公司已将Ultomiris定价低于Soliris的10%，并计划将Soliris的70%患者转向Ultomiris，同时该药是目前唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，已获批的适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。就在最近，Ultomiris治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的新适应症申请获得了FDA的优先审查，预计今年10月中旬做出批准决定。

榜单中有两款基因疗法，分别为诺华脊髓性肌萎缩症药物Zolgensma和蓝鸟生物β地中海贫血药物Zynteglo。基因疗法近年来引起了行业的浓厚兴趣，同时也引发了许多争议。作为一次性治疗药物，这类疗法具有长期疗效承诺，但定价一直受到各界密切关注，不过上述两家公司都提供了新的治疗模式，如多年分期付款。

值得注意的是，诺华在榜单中拥有3款药物，在所有公司中具有最强的竞争力。除了Zolgensma，另两款药物是眼科药物brolucizumab和多发性硬化症药物Mayzent。Brolucizumab是一款人源化抗体单链可变区片段（scFv），独特的创新结构使其仅有26kDa大小，针对所有亚型VEGF-A具有强烈抑制作用，目前治疗新生血管年龄相关性黄斑变性（nAMD）正在接受FDA的优先审查。上市后，brolucizumab将与拜耳/再生元的Eylea及诺华/罗氏合作开发的Lucentis展开竞争。头对头临床研究中，在部分次要终点方面，brolucizumab疗效优于Eylea。

Mayzent则是首个治疗继发进展型多发性硬化症（SPMS）的口服药物，于今年3月获得FDA批准。据估计，高达80%的复发-缓解型多发性硬化症患者会发展为SPMS，但挑战在于如何帮助医生更有效地识别这些患者。目前，诺华正致力于医师和患者教育，帮助提高对这一阶段疾病及其症状的认识。

艾伯维有两款新产品上榜，分别为Skyrizi和upadacitinib。目前，该公司正试图使其投资组合多样化，应对Humira生物仿制药带来的竞争。瑞士信贷分析师在最近的一份报告中预测，无论是关节炎、哮喘、炎症性肠病还是多发性硬化症，这些抗炎领域的每个分市场都有着数十亿美元的增长空间。

榜单中，还包括来自Aimmune Therapeutics公司的花生过敏免疫疗法AR101，该药的目标是成为第一种可预防儿童意外摄入花生导致过敏免疫反应的药物，其上市申请在去年12月提交，但不幸遭遇美国政府停摆被推迟审查，目前正在与FDA商讨加速审批。

榜单中有两款药物在上市过程中可能面临新问题。一是贫血药物roxadustat，该药由FibroGen与阿斯利康和安斯泰来合作开发，已于去年12月在中国获得全球首批。然而，最近针对慢性肾脏病患者III期临床研究的一项安全性汇总分析却发现了一些令人困惑的安全信号。二是强生的抗抑郁症药Spravato鼻腔喷雾剂，该药是30年来首个具有新作用机制的重度抑郁症药物，但无论是价格标签还是安全风险都存在争议。

在发布TOP10榜单时，蓝鸟生物披露Zynteglo的商业发射将延迟，但该药仍被列入了榜单，原因是蓝鸟生物已计划在今年内招募患者并在2020年初启动首批患者的商业化治疗。

FiercePharma指出，今年的榜单显示了基于新技术的昂贵罕见病药物的蓬勃发展，以及对不断增长的免疫市场的持续热情。

参考来源：The top 10 drug launches of 2019