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百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb Company）近日宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交其Lisocabtagene Maraleucel（liso-cel）的生物制剂许可证申请（BLA）。其自体抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，包括单独配制的CD8+和CD4+ CAR-T细胞，用于在经过至少两种既往治疗后，治疗成人复发或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LCL）。

该报告基于TRANSCEND NHL 001试验的安全性和有效性数据结果，试验评估了liso-cel在269例复发/难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中的试验数据，百时美施贵宝在最近的美国血液学会(American Society of Hematology)年会上提交了这项关键性试验数据。

Liso-cel已被FDA授予针对复发/难治性侵袭性大B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的突破性疗法（BT）和再生医学高级疗法（RMAT）的称号，包括未另作说明的DLBCL（新生或从惰性淋巴瘤转化而来）、原发性纵隔b细胞淋巴瘤(PMBCL)或3 B级滤泡淋巴瘤（FL）药物和欧洲药物管理局针对复发/难治DLBCL的优先药物(PRIME)计划。

关于弥漫性大B细胞淋巴瘤

弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL），几乎占所有NHL病例的3 / 5。大约三分之一的DLBCL患者在接受一线治疗后复发，其中约10%的患者属难治性。从以往的数据上看，复发或难治性患者在目前的护理治疗标准下平均寿命大约为6个月。

关于Lisocabtagene Maraleucel（liso-cel）

Liso-cel是一种尚在研究中的靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，CD19是在B细胞正常发育过程中表达并在B细胞恶性转化后继续表达的一种表面糖蛋白。Liso-cel的目标是通过CAR结构靶向表达CD19的细胞，CAR结构包括针对抗原特异性的抗CD19单链可变片段（scFv）靶向域，跨膜域，4-1BB共刺激域和CD3-zeta T细胞激活域。liso-cel中，CAR阳性活T细胞（包括CD8和CD4组分）的确定组分可能会减少产物的可变性，然而其临床意义尚未明确。

关于TRANSCEND NHL 001

TRANSCEND NHL 001是一项开放性，多中心I期试验，旨在确定liso-cel在复发/难治性B细胞NHL患者（包括DLBCL，PMBCL，3B FL级）中的安全性，药代动力学和抗肿瘤活性。套细胞淋巴瘤(Mantlecelllymphoma,MCL)在另一个单独分组中进行试验。主要终点指标包括与治疗有关的不良事件，剂量限制性毒性和客观缓解率。次要终点指标包括完全缓解率、缓解持续时间和无进展生存期。TRANSCEND程序是一项广泛的临床程序，用于评估Liso-cel在多种疾病状态和治疗阶段的情况。

参考来源：

Bristol-Myers Squibb Announces Submission of Biologics License Application for CAR T-Cell Therapy Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) to FDA