德琪医药FIC：塞利尼索，中国上市价格与审评报告

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种血液系统中的浆细胞恶性克隆增生所导致的疾病，因此多见于老年人。尽管治疗方法在不断改进，目前仍然无法治愈。据中国癌症中心数据显示，多发性骨髓瘤在中国位居淋巴造血系统恶性肿瘤第二位，其发病率约为十万分之一至十万分之二。

作为一种常见的血液系统恶性肿瘤，多发性骨髓瘤的发病率呈逐年增高状态和年轻化趋势。发病前可能会出现血沉增快，贫血和蛋白尿等症状表现，由于症状缺乏特异性，以至于容易造成误诊，从而早期诊断变得困难。大部分的多发性骨髓瘤患者在确诊时往往已处于晚期阶段，而且容易在整个病程中会多次复发。就目前而言，复发/难治多发性骨髓瘤患者的治疗依旧是目前临床上面临巨大的挑战。

塞利尼索（selinexor）通过阻滞核输出蛋白1（XPO1），可逆性抑制肿瘤抑制蛋白（TSPs）、生长调节蛋白和致癌蛋白mRNA的核输出；原研为Karyopharm Therapeutics。塞利尼索对XPO1的抑制作用导致TSPs在细胞核内积聚，c-myc、细胞周期蛋白D1（cyclin D1）等癌蛋白减少，细胞周期阻滞和癌细胞凋亡。塞利尼索对多发性骨髓瘤细胞可见体外促凋亡活性，并在多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤的小鼠异种移植模型中可见抗肿瘤活性。塞利尼索联合地塞米松或硼替佐米在体外对多发性骨髓瘤具有协同的细胞毒作用，并增强了对包括蛋白酶体抑制剂耐药在内的小鼠多发性骨髓瘤移植瘤体内模型的抗肿瘤活性。药融圈旗下，药融云数据（https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）显示：塞利尼索最早于2019年7月在美国首次获批上市。

塞利尼索在2021年全年销售额为9840万美元，同比增长29%。预期2022年销售额将达到1.35~1.45亿美元。本品其他开发的适应症有：脂肪肉瘤、子宫内膜癌、复发胶质母细胞瘤、等等。

2021年12月14日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了塞利尼索（商品名:希维奥®）的新药上市申请，通过与地塞米松联用，治疗既往接受过治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂以及一种抗CD38单抗难治的复发或难治性多发性骨髓瘤。

德琪医药拥有塞利尼索（Selinexor）在韩国（已获批上市）、大中华区(中国大陆、中国香港、中国台湾)、澳大利亚、新加坡等地的权益。

我国药审中心CDE公布了塞利尼索片申请上市技术审评报告审评报告。发送塞利尼索（请正确复制）至药融圈微信公众号（扫描下二维码）后台可获得原文件。仅供学习交流分享！

药融云数据显示，国内在开发本靶点新药的企业有：微境生物/君实生物、柯菲平、四川大学等等。

此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场

参考：

NMPA/CDE；

药融云数据，https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz；

FDA/EMA；

相关公司公开披露；

https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=c8e6f7c9fd14e1d845032c7d402d8d16；

中国医师协会血液科医师分会, 中华医学会血液学分会, 中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. 中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020年修订） [J] . 中华内科杂志,2020,59 (5): 341-346. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20200304-00179；

http://pdf.dfcfw.com/pdf/H3_AP201805311150832442_1.PDF；

http://www.100pei.com/13653.html；等等。