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新锐！4300万美元A轮融资，开发治疗亨廷顿疾病的小分子新药

A轮融资

Medaverse

10/03

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10月2日，英国剑桥，LoQus23 Therapeutics，一家私人生物技术公司，正在研究小分子药物，这些药物可以阻止亨廷顿病、1型强直性营养不良和类似的三联重复扩展疾病的DNA不稳定和减缓神经退行性变，宣布成功完成其3500万英镑（约4300万美元）的A轮融资。本轮融资由Forbion领投，现有投资者SV Health investors的痴呆症发现基金（DDF）和诺华风险基金（NVF）也参与其中。Forbion普通合伙人Rogier Rooswinkel将加入LoQus23的董事会。

LoQus23由DDF的常驻企业家David Reynolds博士、Caroline Benn博士和Ruth McKernan CBE博士于2019年创立。2021年，它从NVF获得了额外的种子轮资金。此后，该公司建立了一个检测平台和一系列小分子MutSα和MutSβ抑制剂，这些抑制剂与多达30种三联重复疾病（包括亨廷顿氏病）具有治疗相关性。2022年该公司与成都先导达成基于DEL新药研发合作。

DNA损伤修复（DDR）系统的错配修复（MMR）分支修复转录和/或细胞复制过程中的DNA插入、缺失和错配错误，有两条主要途径取决于错配的大小——MutSα用于小错配，MutSβ用于大插入/缺失环。

亨廷顿氏病是一种常染色体显性神经退行性疾病，目前尚无可改变疾病的治疗方法，仅在美国就有3万名患者。LoQus23希望通过靶向体细胞扩张来减缓甚至阻止亨廷顿氏病的发作和进展，这一概念得到了遗传学研究的支持，最近得到了临床前模型的加强。

A轮融资的收益将主要用于支持LoQus23领先项目的临床前开发和初步临床研究，这是一种变构小分子MutSβ抑制剂。该公司正在准备2026年进入临床的主要管线。

LoQus23 Therapeutics首席执行官David Reynolds博士表示：“这笔融资将使我们能够开发关键的临床数据，以支持我们令人兴奋的领先项目的发展。越来越多的数据表明，由异常DNA错配修复引起的体细胞扩张是亨廷顿氏病的主要罪魁祸首，这为我们开发口服小分子疗法的方法将对这种可怕的遗传性疾病患者产生变革提供了强有力的支持。我们欢迎Forbion作为本轮的主要投资者，与我们现有的高素质投资者一道，并期待从他们的支持和专业知识中受益。”

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