近日，纽约和马萨诸塞州剑桥市，Apertura Gene Therapy 是一家为患者提供有限选择的衰弱性疾病治疗机会的生物技术公司，该公司宣布完成来自 Deerfield Management高达6700万美元的A轮融资。该公司利用平台技术开发基因药物，解决基因药物递送和表达的关键限制。Deerfield Management 还承诺提供额外的运营支持，以进一步加强公司推进基因治疗发现的能力。
Apertura 建立在由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所载体工程高级主任兼研究所科学家Ben Deverman博士和哈佛医学院神经生物学系主任Michael Greenberg博士的实验室开发的一对平台技术之上。该公司的平台利用机器学习和高通量分析来设计新型衣壳、基因调控元件（如启动子和增强子）以及有效载荷，以同时增强基因疗法的多种功能，从而获得更大的转化潜力。
Dave Greenwald
“借助 Broad 研究所和哈佛大学的这些平台技术，Deerfield看到了一个机会，可以整合并支持一个独特而全面的平台，该平台可以解决阻碍基因治疗充分发挥其潜力的技术挑战，”Apertura代理首席执行官和Deerfield业务发展副总裁Dave Greenwald 博士说。 “虽然下一代基因治疗方法主要集中在递送载体的创新上，但 Apertura 具有在递送、表达和有效载荷方面同时进行创新的潜力。”
Ben Deverman博士
Apertura 的科学创始人 Ben Deverman 说：“在开发基因疗法时，通常使用天然存在的血清型 AAV 衣壳。我们开发的技术使用专有分析和机器学习来设计定制的 AAV 衣壳，这些衣壳具有治疗特定疾病的选定特征，我们相信这种方法将产生新的有效基因疗法。”
Apertura 对在 Broad 研究所的 Deverman 实验室开发的 AAV 衣壳拥有某些专有权。
由哈佛技术发展办公室牵头，与哈佛大学签订的一项单独赞助的研究和许可协议授予 Apertura 独家使用某些识别细胞类型特异性遗传调控元件 (GRE) 的强大方法，包括使用 Paralleled Enhancer Single-Cell (PESCA) 分析平台，由哈佛大学Greenberg实验室开发。
Michael Greenberg
“开发有效基因疗法的一个主要挑战是使疗法的有效载荷在靶细胞中以正确的水平表达，”Greenberg说。 “我们在哈佛医学院开发的技术通过将转基因表达靶向特定细胞类型，微调这些细胞中的表达水平，同时避免转基因在非靶细胞类型中的表达，克服了这一障碍。”通过 HMS 的 Q-FASTR 计划和哈佛大学的 Blavatnik 生物医学加速器的战略支持，Greenberg实验室的 PESCA 平台已进入商业化阶段。
这两个技术平台具有独特的能力，可以同时设计 AAV 衣壳以表现出增强的细胞穿透，逃避预先存在的免疫，同时保持并可能提高可制造性。该公司的 GRE 平台专注于驱动细胞类型特异性表达、疾病状态特异性表达和可调节表达水平的 GRE 和增强剂。这些能力共同有望使 Apertura 能够开发出针对特定适应症设计的一流基因疗法。
Kristina Wang
“我们的平台有可能解锁许多基因治疗的新适应症，”Apertura 公司发展总监兼董事会成员 Kristina Wang 说。 “我们的目标是通过专门的内部计划以及与其他生物制药公司和学术团体的有意义的合作伙伴关系来最大化我们的影响。致力于推进基因治疗领域，Apertura 寻求广泛合作以加速对患者的影响。”
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