近日，纽约和波士顿，生命科学风险投资的领导者 ATP 推出了 Intergalactic Therapeutics，这是一个由高层管理团队领导的非病毒基因治疗平台，获得了来自 ATP的7500 万美元融资。Intergalactic 非病毒基因治疗的突破性方法部署了两项专有技术：1) C3DNA，共价闭合和环状 DNA，不会整合到基因组中或导致不良免疫反应，允许大型基因货物，并依赖于无细胞制造过程; 2) COMET®，一种临床先进的脉冲电场焦点基因治疗递送系统。
“由于基于病毒的基因疗法具有技术和临床局限性，我们 ATP 创建了 Intergalactic 以扩展基因疗法的可能性，”ATP 的首席科学官和风险合伙人，Intergalactic 和首席执行官Michael Ehlers博士说。 “通过我们的 C3DNA 格式，我们可以表达大基因；我们可以表达多个基因；我们有更多的能力，使我们能够设计可以编程和控制基因表达的修饰；通过模仿宿主染色质，我们可以实现第一个持续表达剂量；我们可以重新剂量。此外，C3DNA 非常适合多种先进的递送技术，包括我们的 COMET® 递送系统，它可以在需要的地方精确地进行焦点基因治疗。Intergalactic团队正在推进计划以实现巨大的潜力这个新平台可以治疗许多基因治疗无法实现的疾病，直到现在。”
“ATP 组建公司来扩展我们希望定义医学未来的科学平台，我们的模型使我们能够灵活地将科学转化为治疗学，”ATP 创始人兼管理合伙人 Seth Harrison 医学博士说。“我们将下一代合成 DNA 结构与我们产品组合中也出现的尖端医疗技术配对，并很快发现这种组合具有革命性的潜力。因此，Intergalactic 诞生了。”
ATP 于 2020 年创立了 Intergalactic Therapeutics；公司总部位于波士顿。Intergalactic 正在开发眼科、肿瘤学和呼吸系统疾病的非病毒基因疗法。其技术平台在其他领域的潜在应用包括心脏病学、肝病学、中枢神经系统和肌肉骨骼疾病。
无细胞制造
为了生产 C3DNA，Intergalactic 开发了一种专有的无细胞制造工艺，避免了更传统的基因治疗技术的潜在安全隐患，并使更多的患者剂量能够适应更多的疾病类型。
Intergalactic 最近与 Resilience 建立了为期五年的战略合作伙伴关系，Resilience 是一家为下一代药物（包括细胞和基因疗法）提供制造解决方案的差异化供应商，根据该合作伙伴关系，Resilience 将提供 cGMP 能力和资源来制造 C3DNA 产品，用于 Intergalactic 的首个人体临床试验，以及工艺和分析开发支持，以推进 Intergalactic 的新型无细胞制造。
领导团队
除了 Ehlers 博士，Intergalactic Therapeutics 领导团队还包括：
José Lora 博士，首席科学官——曾任非病毒基因治疗公司 enGene 的首席科学官和合成生物学治疗公司 Synlogic 的研究副总裁，发表多篇文章在包括 PNAS、Journal of Experimental Medicine, Nature, Nature Immunology, Nature Communications, Nature Reviews。
Eileen Higham 博士，技术运营高级副总裁——前 Sana Biotechnology 副总裁、分析和工艺开发主管；Juno Therapeutics (Celgene/Bristol Myers Squibb) 分析和工艺开发主管；和 MedImmune（阿斯利康）过继细胞疗法的产品开发团队负责人。
Vincent Hennemand，首席运营官——前 Akili Interactive 免疫炎症主管兼战略、财务、企业和业务发展高级副总裁；PureTech Health 战略、企业发展和运营副总裁；赛诺菲健赞风险投资公司负责人；以及赛诺菲全球研发总裁的幕僚长。
Robert Farra，首席工程师，曾任可穿戴胰岛素贴片制造商 CeQur 的首席执行官；Microchips 的总裁，麻省理工学院的一家开发植入式给药设备和传感器的初创公司；和心室辅助设备公司 Abiomed 的工程和制造副总裁。
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