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一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
日前，AlnylamPharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。 -
一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
日前，Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。 -
药效持续近一年！Alnylam公布第三代TTR siRNA药物最新数据
2024年11月17日，Alnylam Pharmaceuticals在芝加哥举行的 2024 年美国心脏协会科学会议上，口头 报告了旗下药物nucresiran（ALN-TTRsc04）的最新研究数据 。 Nucresiran是 公司开发的第三代靶向TTR的RNAi 治疗药物 ，正开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 本次披露的1期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量试验，旨在评估nucresiran对健康成年受试者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 作用。 -
2024年前三季度8款潜在重磅疗法获批，未来还有哪些潜在重磅值得期待？
今年年初，行业媒体Evaluate针对2024年生物医药产业趋势发布了一项 分析报告 ，对2024年可能获批上市的潜在重磅疗法进行了预测。 时光匆匆，转眼已经来到了2024年的第四季度，年初这份榜单上的10款疗法中已有8款获得了FDA的批准，其中包括FDA批准的首款非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法 Rezdiffra ，数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物 KarXT ，全球首款端粒酶抑制剂 Rytelo ，20多年来具有新作用机制、用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的首个吸入式疗法 Ohtuvayre 等等。 据公开信息，2024年第四季度至明年1月，有4款潜在重磅疗法有望获得FDA的监管决定，包括1款抗体偶联药物（ADC）和3款小分子疗法，涉及的适应症包括非小细胞肺癌（NSCLC）、伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）、囊性纤维化和急性疼痛。 -
RNA干扰技术在药物研发中的创新应用
siRNA药物的开发和应用标志着基因治疗领域的一次革命，它们通过巧妙地利用细胞内的RNA干扰（RNAi）途径，实现了对疾病相关基因表达的精确调控。 siRNA分子的这种特异性结合激活了RNA诱导沉默复合体（RISC），RISC随后解旋siRNA双链，利用其中的一条链作为引导，精确切割与之配对的mRNA，从而阻止其翻译成功能蛋白，实现基因沉默。 例如，Alnylam Pharmaceuticals开发的siRNA药物Onpattro，通过靶向转甲状腺素蛋白的mRNA，减少了异常淀粉样蛋白的积累，为遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者提供了新的治疗选择。 -
每3个月一针，创新siRNA疗法显著降低死亡和心血管疾病风险，“淀粉心”患者治疗迎新突破
近日，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。 分析结果显示，与安慰剂相比， 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种进展迅速的致命性疾病，会导致患者衰弱。 -
今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布
BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。 TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。 -
创新siRNA疗法3期结果登《新英格兰医学杂志》，监管申请递交在即
今天，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。 分析结果显示，与安慰剂相比， 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种进展迅速的致命性疾病，会导致患者衰弱不堪。 -
“只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND
ART001注射液是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》 。 该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。 -
尧唐生物体内基因编辑药物YOLT-201一期临床研究完成首例患者入组
2024年7月11日，中国上海，尧唐生物宣布， 其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组 ，标志着该治疗候选药物在临床发展道路上迈出了重要的一步。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的终身治疗，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）。 2024年3月1日，尧唐生物宣布，中国国家药品管理局药品审评中心（CDE）批准了YOLT-201的临床试验申请（IND）， 这也是国内首个采用脂质纳米颗粒（LNP）介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。
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