siRNA药物的开发和应用标志着基因治疗领域的一次革命，它们通过巧妙地利用细胞内的RNA干扰（RNAi）途径，实现了对疾病相关基因表达的精确调控。 siRNA分子的这种特异性结合激活了RNA诱导沉默复合体（RISC），RISC随后解旋siRNA双链，利用其中的一条链作为引导，精确切割与之配对的mRNA，从而阻止其翻译成功能蛋白，实现基因沉默。 例如，Alnylam Pharmaceuticals开发的siRNA药物Onpattro，通过靶向转甲状腺素蛋白的mRNA，减少了异常淀粉样蛋白的积累，为遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者提供了新的治疗选择。
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