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RNA编辑疗法WVE-006全球首次获临床概念验证，AATD治疗取得积极数据
2024年10月16日，Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法WVE-006在治疗AATD的RestorAATion-2研究中获得积极数据，公司股价大涨74%。WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，安全性良好，试验正在进行中。 -
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信达生物IBI363：PD-1/IL-2α双特异性抗体临床数据抢眼，DCR超70%！
信达生物在2024年世界肺癌大会上公布其PD-1/IL-2α双抗IBI363治疗晚期非小细胞肺癌的I期数据，显示高剂量组疗效显著，ORR达50%，安全性可控。研究正在推进以明确长期疗效和最佳剂量，同时探索联合疗法及其他癌种应用。 -
Terns制药TERN-601惊艳亮相：GLP-1R激动剂Ⅰ期试验减重高达5%
9月9日，Terns Pharmaceuticals宣布其口服GLP-1R激动剂TERN-601的Ⅰ期试验结果显示，最高剂量组平均体重减轻4.9%，67%参与者减重超5%。TERN-601表现优于同类竞品，股价上涨16.77%。公司计划于2025年推进TERN-601至II期临床。TERN-601是Terns自主研发的针对肥胖的候选药物。 -
AAV基因疗法ATSN-101：治疗LCA1视力提升万倍，临床试验数据震撼发布
Atsena Therapeutics的ATSN-101基因疗法在《柳叶刀》发表1/2期临床试验数据，显示治疗LCA1患者安全有效，视力最高提升万倍，无严重不良反应，为获批奠定基础，有望成为首个治疗该遗传性视网膜疾病的基因疗法。 -
Avidity股价飙升400%！AOC疗法临床数据亮眼，引领RNA治疗新纪元
近日Avidity Biosciences成功完成股票公开发行，筹集约3.45亿美元用于AOC平台研发及临床项目。其AOC疗法在多项临床试验中取得积极数据，股价大幅上涨。AOC作为新型药物，全球布局公司有限，国内外均有企业正积极开发相关药物。 -
武田：Exkivity肺癌一线III期临床试验失败
近日，武田在2023第一季度财报中表示，其已经在美国、欧洲和中国上市的治疗肺癌产品Exkivity的一项一线治疗晚期非小细胞肺癌的III期临床试验（EXCLAIM-2）因为无疗效获益而终止。公司正在与监管机构就这些数据进行讨论，并将决定下一步的行动。
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