Avidity股价飙升400%！AOC疗法临床数据亮眼，引领RNA治疗新纪元

2024年8月19日，致力于提供新型RNA疗法（抗体寡核苷酸偶联物AOCs™）的生物制药公司Avidity Biosciences宣布已完成先前宣布的8,418,000股普通股的承销公开发行，其中包括根据承销商完全行使其购买额外股份的选择权而出售的 1,098,000股，公开发行价为每股41.00美元。在扣除承销折扣和佣金以及其他发行费用之前，Avidity 从此次发行中获得的总收益约为3.451亿美元（约24.63亿元）。此次发行中出售的所有股份均由Avidity出售。

Avidity打算将此次发行的净收益，连同现有的现金、现金等价物和有价证券，用于资助其临床项目的开发，推进与其AOC平台相关的研发，以及用于营运资金和一般公司用途。

Avidity Biosciences利用其专有的抗体寡核苷酸偶联物平台(AOCs™)设计RNA疗法，将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精度结合起来，能够递送给以前无法达到的组织和细胞类型，以靶向以前RNA疗法无法治疗的疾病，并更有效地针对疾病的潜在遗传驱动因素。

该公司有三个临床阶段开发项目：

（1）AOC-1001用于治疗1型强直性肌营养不良症；

（2）AOC-1044用于治疗杜氏肌营养不良；

（3）AOC-1020用于治疗面肩肱型肌营养不良病。

8月，Avidity Biosciences宣布，在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota），在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。Avidity公司表示，将与美国FDA展开讨论，寻求加速批准这一疗法的最佳途径。

2024年6月12日，Avidity公布了旗下AOC药物delpacibart braxlosiran（AOC 1020，del-brax）在面部肩关节肌营养不良(FSHD)患者中的1/2 期FORTITUDE™ 试验初步积极数据，将FSHD患者肌肉组织中DUX4调控基因平均减少超过50%；所有接受del-brax治疗的参与者受DUX4调节的基因减少了20%以上；新型循环生物标志物和肌酸激酶平均降低25%或更多Avidity计划2025年上半年启动关键三期临床试验。受此消息影响Avidity Biosciences当天股价大涨33%。

Avidity股价今年已经上涨401.66%，目前总市值53.17亿美元。

总结

AOC是一类抗体与寡核苷酸偶联合成的新型药物。通过将单抗和寡核苷酸偶联，达到有效的靶向治疗能力，具有精准靶向和更好的药代动力学特性。

目前全球布局AOC疗法的公司较少，除Avidity外，国外还有Tallac Therapeutics的TAC-001处于I/II期临床，Dyne Therapeutics的DYNE-101处于I/II期临床，Denali Therapeutics的DNL310处于II/III期临床，Gennao Bio的GMAB-7001处于临床前阶段。

国内AOC领域以伽进生物、民为生物、吉盛澳玛等企业正在针对DMD等疾病进行药物开发，其中迦进生物是国内首批从事小核酸偶联药物研发的生物科技公司，其抗体偶联PMO分子已经在临床前的DMD动物模型上取得了积极结果，单次给药后在mdx小鼠的腓肠肌中将全长dystrophin恢复到健康组织水平80%。

参考资料：https://aviditybiosciences.investorroom.com/2024-08-19-Avidity-Biosciences-Announces-Closing-of-Upsized-Public-Offering-of-Common-Stock,-Including-Full-Exercise-of-Underwriters-Option-to-Purchase-Additional-Shares

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