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基因编辑龙头裁员15%！其体内CRISPR基因编辑疗法已开展Ⅲ期临床
1月4日，基因编辑龙头Intellia Therapeutics表示，由于暂停了一些早期研究，该公司将裁员15% 。 -
ZFN基因编辑龙头：裁员、关厂、砍管线
基因编辑技术分三大类：锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）以及CRISPR/Cas9系统。 -
FDA批准！美国首个体内CRISPR基因编辑疗法开展3期临床
10月18日，Intellia Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：NTLA）宣布，美国食品药品管理局（FDA）已经批准了该公司用于治疗转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性伴心肌病的NTLA-2001的新药临床试验（IND）申请。 -
为专注体内基因编辑疗法研发，这家药企削减业务、裁员近20%！
近日，基于核酸检测的公司Mammoth Biosciences宣布，公司正在削减CRISPR诊断业务，将专注于体内基因编辑疗法的研发。与此同时，公司已从诊断团队裁员35人，大约占员工总数的20%。 -
大涨15%，首款CRISPR基因编辑疗法即将上市！
4月13日，CRISPR股价上涨了约15%，目前市值40亿美元。股价的上涨或与公司的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）可能获批上市有关。如果exa-cel顺利获批，将成为首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。 -
里程碑！FDA首次批准体内基因编辑临床试验，Intellia股价上涨8%！
Intellia Therapeutics周四上午宣布，美国FDA批准其在美国进行针对遗传性血管性水肿的体内基因编辑疗法NTLA-2002的临床试验。受此影响，Intellia周四股价上涨8%。FDA这次的决定是一个重要里程碑，因为Intellia的NTLA-2002是FDA批准的第一个用于人体的体内基因编辑疗法。 -
Editas体外基因编辑药物，临床数据呈现积极安全性和有效性！
12月6日，处于临床阶段的基因编辑公司Editas Medicine宣布在1/2期RUBY试验中接受EDIT-301治疗的前两名镰状细胞病（SCD）患者呈现积极安全性和有效性数据。临床数据包括前两位患者的安全性数据和第一位接受治疗的患者的疗效数据。 -
Editas：主动暂停关于CRISPR基因编辑药物的临床试验
近日，基因编辑公司Editas Medicine宣布了EDIT-101的1/2期Brilliance试验的临床数据。临床数据显示，EDIT-101适用的患者数量较少，因此该公司决定暂停该CRISPR基因编辑药物的BRILLIANCE试验招募工作，并寻找合作伙伴继续开发EDIT-101。 -
核酸药物龙头企业——Ionis，首次涉足基因编辑领域
周一，核酸药物龙头企业 Ionis Pharmaceuticals 与基因编辑初创公司 Metagenomi 签署一项合作协议，将深入研究基因编辑。根据交易条款，Ionis将向Metagenomi预付 8000 万美元。此次合作，标志着 Ionis首次涉足基因编辑领域。 -
国内首个：博雅辑因基因编辑疗法产品ET-01获批进入临床
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2021年1月18日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
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