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1人完全缓解，斯坦福团队利用CAR-T治疗胶质瘤，突破实体肿瘤限制
2017 年，全球首个 CAR-T 细胞产品获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，为血液疾病如白血病、淋巴瘤以及其他血液瘤提供了一种全新而有效的治疗方法。 目前为止，全世界范围内已经有多款 CAR-T 疗法，可用于治疗多种不同的癌症，但是现有的这些疗法都还只局限于血液系统恶性肿瘤， 对于各种实体瘤的治疗，CAR-T 细胞疗法的效果并不理想 。 近期，一项由斯坦福大学神经病学教授 Michelle Monje 等人开展的利用 CAR-T 细胞疗法治疗实体肿瘤的研究取得了重大进展。 -
2024年已获批14款血液肿瘤新药
血液系统肿瘤是一类起源于血液和造血系统的肿瘤，包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，发病率较高。 2024年在JNCC上发布2022年中国恶性肿瘤疾病负担情况显示，2022年我国 淋巴瘤发病人数8.52万 ， 白血病8.19万 ；。 据Frost and Sullivan估计，2023年中国 多发性骨髓瘤新发病例数2.32万人 。 -
新一代 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准上市，治疗白血病
新闻稿指出， Aucatzyl 是 FDA 批准的 首个无需 REMS 计划（风险评估缓解策略）的 CAR-T 疗法。 Aucatzyl 是一种靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法， 旨在克服当前 CD19 CAR-T 疗法在临床活性和安全性方面的局限性 。 Aucatzyl 被设计具有快速的靶标结合脱落率，以最大程度减少编程 T 细胞的过度激活。 -
【JMC】王少萌团队报道一种新型MDM2降解剂MD-265——白血病治疗新方向！
今天，我们要介绍的是来自于药化标杆团队，由密歇根大学内部医学系、血液学/肿瘤学部门以及药学院的Shaomeng Wang教授领导的一项突破性研究。 在癌症治疗的研究领域，p53蛋白因其强大的肿瘤抑制功能而备受关注。 因此，针对MDM2-p53 PPI的治疗策略成为了癌症治疗的新方向。 -
STTT | 黄河/钱鹏旭团队合作揭示MEK抑制剂增强CAR-T细胞疗效的作用与机制
近年来，嵌合抗原受体 （Chimeric Antigen Receptor Modified T，CAR-T） 细胞疗法在治疗难治/复发白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等方面取得了里程碑式的突破。 然而，临床证据表明T细胞耗竭和终末分化导致的CAR-T细胞持久性不足会限制CAR-T疗法的疗效。 这导致部分血液肿瘤患者在接受CAR-T治疗后发生肿瘤复发以及CAR-T细胞在实体肿瘤治疗中疗效欠佳 【1, 2】 。 -
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《自然》破解常见突变的致癌之谜！何川/徐明江团队揭示全新靶点对抗多种疾病
研究癌症的科学家很早就发现， 高达60%的成年白血病病例，以及其他一些类型的癌症，与一个叫 TET2 的基因有关 。 除了癌症， TET2 突变还被发现会增加心脏病、卒中、糖尿病和其他炎症性疾病的风险。 何川教授是RNA表观遗传学领域的先驱，在过去的十多年里，他开创性地发现细胞的基因表达不仅受DNA修饰和蛋白质修饰的调控，也会被RNA上的可逆性修饰（如RNA甲基化）所调控。 -
Nat Cell Biol | 白血病细胞依赖于P小体
急性髓性白血病 （ AML ）是一种具有高度侵袭性的血液肿瘤，其特征是未成熟的成髓细胞在分化过程中不受控制地生长。 白血病的转化需要颠覆维持造血细胞身份的基因表达程序，转录后修饰机制会影响细胞特异性基因表达程序，但是白血病细胞操控mRNA翻译的机制仍不清楚。 因此，在AML中P小体稳态失调。 -
百利天恒子公司CD33靶向ADC在美获批IND，治疗白血病
该申请支持启动BL-M11D1 的1期临床试验BLM11D1-HM-101，以评估治疗复发/难治性急性髓性白血病（AML）患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。 当BL-M11D1与癌细胞上的CD33结合时，通过触发抗体依赖性细胞毒性（ADCC）起作用。 BL-M11D1的IND批准标志着SystImmune公司继续推进其新型候选治疗药物进入临床开发的重要里程碑。 -
《自然-医学》：当细胞疗法遭遇失败，科学家发现了难治性白血病的突破口
目前，复发难治性AML预后极差，5年生存率仅10%左右。 尽管有很多其他类型的血液癌症已经受益于新兴的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）疗法，但在AML的治疗上，CAR-T细胞疗法还没有带来太多奇迹。 制造靶向CD123的CAR-T细胞有超过90%的成功率 。
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