两款国产新药里程碑进展！纳基奥仑赛、呋喹替尼分别在中、美成功上市

新药获批上市白血病 CAR-T

摩熵医药（原药融云）

2023/11/10

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2023年11月8日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，合源生物递交的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛）的上市申请已获得批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。值得一提的是，这也是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。

2023年11月9日（美国时间11月8日）和黄医药宣布，其与合作伙伴武田共同开发的药物Fruzaqla（呋喹替尼/fruquintinib）在美国获批进入当地医药市场，用于治疗晚期结直肠癌。这是美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的，针对全部三种抗血管内皮生长因子（VEGF）受体的高选择性抑制剂。

1.国内首个针对r/r B-ALL的CAR-T疗法

纳基奥仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款基于慢病毒载体的自体CAR-T产品，其具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，该药物先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验（IND）许可，用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童及青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，且于今年3月获得美国FDA新药临床试验（IND）许可，用于治疗成人r/r B-ALL。

CAR-T产品一改以“杀”为主的药物机理，通过利用自身免疫细胞，经体外培养、扩增或活化后回输到患者体内，刺激或增强机体免疫功能，从而消除肿瘤细胞、病原体或病毒感染等异常细胞。

随着纳基奥仑赛注射液的上市，目前国内已获批的CAR-T产品达到四款。2021年6月和2021年9月，复星医药合营公司复星凯特的CAR-T产品阿基仑赛注射液和药明巨诺的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液相继上市，两者适应症为淋巴瘤。

2023年7月，信达生物与驯鹿生物共同开发及商业化的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

此前国内获批的CAR-T产品

来源：药融云中国药品批文

2.成功出海！上海首个在美国获批上市的小分子抗癌原创新药诞生

FRUZAQLA（呋喹替尼）是一种选择性的口服VEGFR-1、-2及-3抑制剂。VEGFR抑制剂在抑制肿瘤的血管生成中起到至关重要的作用。FRUZAQLA被设计为拥有更高的激酶选择性，旨在降低脱靶激酶活性，从而实现更高的药物暴露、对靶点的持续覆盖以及当潜在作为联合疗法时拥有更高的灵活度。迄今为止，FRUZAQLA展示出可控的安全性特征，其与其他抗肿瘤疗法联合使用的研究正在进行中。

2007年，呋喹替尼在位于上海浦东张江的实验室首次合成最初的一个小分子结构，2018年在中国获批上市。今天，终于实现了在美国的成功上市！该药物于2020年1月纳入国家医保目录，目前市场已覆盖全国328个城市，超过3000家肿瘤医院。根据药融云全国医院销售数据，截至2023年上半年，该药物在院内累计销售超过10亿元人民币。资料显示，呋喹替尼在三线结直肠癌患者中的市场占有率达47%，惠及逾8万名结直肠癌患者。

截图来源：药融云全国医院销售数据库

FRUZAQLA的获批是基于两项大型III期临床试验的数据，包括：国际多中心临床试验FRESCO-2研究，其数据亦已于《柳叶刀 (The Lancet) 》上发表；以及于中国开展的FRESCO研究，其数据亦已于《美国医学会杂志 (JAMA) 》上发表。上述研究探索了FRUZAQLA联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于治疗经治转移性结直肠癌患者。FRESCO及FRESCO‑2研究均达到了其主要终点及关键次要终点，并在总共734名接受FRUZAQLA治疗的患者中展现出了一致的获益。各项研究的安全性特征亦保持一致。

FRESCO及FRESCO-2研究的数据亦支持了向欧洲药品管理局（"EMA"）提交的呋喹替尼上市许可申请，该申请已于2023年6月获确认及受理。此外，一项向日本医药品和医疗器械局（"PMDA"）的申请亦于2023年9月提交。期待呋喹替尼在欧洲和日本早日获批。

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