6月4日，据CDE官网，加科思JAB-30355获批临床，拟用于携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤。该产品目前正在美国进行针对晚期实体瘤患者的1/2a期临床研究。

截图来源：CDE

JAB-30355是加科思自主研发的一种用于治疗携带P53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤患者的口服生物活性小分子激活剂。P53是一种至关重要的肿瘤抑制因子，其作用广泛，包括调控细胞周期、促进细胞凋亡、诱导细胞衰老以及参与DNA修复等关键细胞活动。P53的正常功能对于防止肿瘤发展至关重要。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

P53也是人类癌症中最常见的基因变异之一，大约50%的侵袭性肿瘤中存在TP53基因的突变。特别是TP53 Y220C突变，这是一种在实体瘤中发生率约为1%的热点功能丧失型突变，对肿瘤发展具有显著影响。

JAB-30355通过靶向P53-Y220C突变，有潜力恢复P53蛋白的肿瘤抑制功能，为携带此类突变的患者提供了一种充满希望的治疗策略。这种治疗方法有望改善患者的临床结果，对抗肿瘤的挑战。

今年4月，JAB-30355的临床前数据在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上以摘要形式揭晓。研究结果显示，该药物呈现出剂量依赖性的显著抗肿瘤活性，能在卵巢癌、胰腺癌、胃癌及小细胞肺癌的多个CDX和PDX模型中有效诱导肿瘤生长停滞或消退，同时整体耐受性良好。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

JAB-30355作为一种靶向p53的小分子药物，其独特之处在于需要恢复p53失去的功能，而非抑制其正常功能，这与传统的小分子抑制剂截然不同。然而，p53蛋白的表面光滑，缺乏与化合物结合的合适口袋，因此研发针对p53的药物面临极大挑战。加科思公司凭借其独有的诱导变构药物发现平台，专注于具有重大临床价值的难成药靶点，致力于系统性地阐明蛋白变构机制，发现可诱导变构的分子结合位点，从而发现与设计新型变构分子，最终成功“攻克”了p53这一难成药靶点。

加科思研发管线

此外，加科思的研发管线中还涵盖了多种针对传统“不可成药”靶点的新药，包括KRAS G12C变构抑制剂、SHP2选择性变构抑制剂、KRAS multi抑制剂以及小分子KRAS G12D抑制剂等，展示了公司在难成药领域深厚的研发实力与创新能力。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 药融云数据库

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