Fedratinib除了治疗骨髓纤维化外，其它在研适应症还有真性红细胞增多症。该药物为Celgene在2018年1月通过并购Impact Biomedicines获得。根据这笔交易，Celgene公司将支付约11亿美元现金，如果fedratinib在骨髓纤维化和其它适应症中获得批准，则Impact Biomedicines公司的股东有资格获得高达14亿美元的额外付款。
Celgene的本次上市申请是基于临床3期研究JAKARTA的数据。结果表明，fedratinib达到了主要及次要研究终点，47%的患者在24周时脾脏体积至少减少了35%，同时36%的患者的症状评分也比安慰剂提高了至少50%。本次上市申请还得到了中期研究JAKARTA-2数据的支持，该研究入组患者为此前接受Jakafi (ruxolitinib)治疗的原发性及继发性骨髓纤维化患者。
Fedratinib在入手Impact Biomedicines之前由赛诺菲进行开发，当时代号为SAR302503，但由于该药物在后期临床试验中的一些患者出现了韦尼克脑病，并且收到了FDA的临床暂停信，使得赛诺菲做出停止开发的决定。在2016年，Impact从赛诺菲获得了fedratinib在全球的开发与商业化权益，赛诺菲没有向Impact收取任何先期付款。FDA也在2017年收回了对该药的临床试验暂停决定。
Celgene首席医学官Jay Backstrom表示：“骨髓纤维化患者，包括接受或治疗失败的患者数仍在继续增加，该疾病具有明确的医疗需求。Fedratinib可以在骨髓纤维化的治疗中发挥重要作用，我们期待在审查过程中与FDA合作。”
Fedratinib此前已经获得治疗原发性或继发性骨髓纤维化的孤儿药资格。Celgene同时计划将该项目与luspatercept联用用于β-地中海贫血及骨髓增生异常综合征的治疗研究。
骨髓纤维化简称髓纤，是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，原发性髓纤又称“骨髓硬化症”，本病具有不同程度的骨髓纤维组织增生，常见于50~70岁老年人。鲁索替尼（JAK1/2抑制剂）是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物，2018年全球销售额达到23.64亿美元。（新浪医药编译/David）
参考来源：http://www.firstwordpharma.com/node/1627993#axzz5hHxkHWDp
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