上半年FDA新药批准汇总，肿瘤类药物获新突破

截止2020年6月30日，美国FDA药物评估与研究中心（CEDR）共批准了25款新药，包含21个新分子实体和4个生物制品，批准数量创近10年新高。涉及肿瘤、感染、心血管、神经系统、代谢等多个治疗领域。其中肿瘤类药物14个，突破了历年肿瘤类药物获批占比。

已批准的25个新药中，14个新药获得了孤儿药资格，占比56%，罕见病有两个特征，其一为患者人数少，美国为少于20万人的疾病，欧盟属于5/10000的疾病；其二为危及生命和健康的严重疾病。

13个被认定为优先审评（P），占比52%。如果CDER确定药品能够有潜力对医疗保健做出实质性推动，药品将获得优先审评，药品在6个月内而不是标准的10个月内审评。

值得一提的是，其中还包括4款精准疗法，占比16%。

CDER应用多种监管方法加快新药研发和审批。这些方法除了优先审评还包括：快速通道（Fast Track）、突破性治疗认定（Breakthrough）和加速批准（Accelerated Approval）。

表1: 2020上半年FDA批准新药（数据来源：健数科技）

肿瘤药物是创新药物研发的重要领域之一，在过去的十几年中，进入临床试验的抗肿瘤药物越来越多。2019年国家癌症中心统计数据显示，从发病人数看，肺癌位居我国恶性肿瘤发病首位，发病人数为78.4万。制药公司正在开发越来越窄的适应症，除了二、三线治疗领域的竞争之外，在一线治疗领域当前已经在上演激烈的竞争。以上新药包含了3款肺癌治疗药物：Lurbinectedin、Selpercatinib、Capmatinib。

Lurbinectedin（芦比替定)

Lurbinectedin于2018年获得了FDA孤儿药认定，用于二线治疗小细胞肺癌。Lubrinectedin的作用机理是：是RNA聚合酶II的抑制剂，与DNA双螺旋结构上的小沟相结合,使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡, 最终减少细胞增殖。

Selpercatinib（塞普替尼）

Selpercatinib是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，通过阻断RET激酶，从而有助于阻止癌细胞生长。此前，FDA授予Selpercatinib治疗三类患者的突破性药物资格(BTD)。

Capmatinib（卡马替尼）

卡马替尼是一种口服、强效、选择性MET抑制剂，卡马替尼是第一个也是目前唯一一个获批用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）MET外显子14跳跃突变的激酶抑制剂，可以抑制由肝细胞生长因子结合或MET扩增引起的MET磷酸化，以及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化以及MET依赖的癌细胞的增殖和存活。

这些药物的上市，将为肺癌患者群体带来重要的新治疗选择，改善其生存预后，同时也正在推动癌症治疗超“精准医疗”的方向稳步前进。