突破性疗法标签已成为药物获批风向标：获批概率高达45%

2019年11月14日，百济神州全球创新药泽布替尼（商品名BRUKINSA）获得FDA批准，适应症复发/难治性套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma）。泽布替尼创造多个纪录，快速通道、突破性疗法、优先审评，3个月便加速批准，泽布替尼美国获批上市开启泽布替尼全球化一个新的起点！详见《3个月创纪录：FDA加速批准泽布替尼用于套细胞淋巴瘤》

业界一直有一个说法，创新药开发平均耗费10亿美元，平均耗时10年，平均成功率< 10%。但是，非常值得注意的是，以美国突破性疗法为例，对于那些拥有"突破性疗法"的药物，药物获批的概率从<10% 飙升至45%！！！毫无疑问，突破性疗法标签已经成为药物获批风向标。

2019年11月08日，国家药品监督管理局药品审评中心发布多个重磅政策，《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》，激动人心，其中《突破性治疗药物工作程序》（下文简称“工作程序”）更是让人关注。

《工作程序》中明确指出，总体思路与国际接轨，对应国外快速通道Fast Track和突破性疗法Breakthrough Therapy，对具有明显临床优势的药物，在药物临床试验的研制过程中，给予技术指导、全过程沟通等支持政策，以加快药物研制和上市进程。

笔者将会首先以分析美国获得突破性疗法认定的药物为切入点，简要分析下中国版突破性疗法。

一．美国已经颁发约336项突破性疗法认定：150项已获批上市

根据美国FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1]，friends of cancer research以及笔者平时的积累，首先总结、汇总了FDA颁发的336项突破性疗法认定信息，当然肯定有所疏漏，仅供参考。

正如上图图示：

1. 总体看，已获批的336项突破性疗法认定中，150项已经获批上市，获批比例45%；

2. 同时，应该注意的是，由于药物某适应症获得突破性疗法认定到该适应症获批上市，这是有一个时间段的，所以，事实上，突破性疗法认定的药物获批上市的概率远不止45%，2012年到2019年，概率分别为50%，72%，74%，55%，56%，51%，25%，4.6%；

3. 突破性疗法是创新药不折不扣的试金石，能够将药物的获批概率至少拉升至50%！！！

统计显示，2019年FDA颁发的突破性疗法认定47项，其中，已经有2个适应症获批上市，多个适应症递交上市申请！

二．中国突破性疗法认定：Fast Track + Breakthrough Therapy

目前《突破性治疗药物工作程序（征求意见稿）》内容看，中国版突破性疗法值得关注的几点有：

1. 背景：鼓励创新和满足临床急需，《药品注册管理办法》修订；

2. 总体思路：Fast Track + Breakthrough Therapy；

3. 范围：用于防治严重危及生命的或者严重影响生存质量疾病或首个有效治疗方案或明显治疗优势的方案；

4. 支持政策：加强指导+促进药物研发进程+优先处理相关沟通交流

很明确，国家局将会支持、加速那些真正临床急需的突破性创新药物上市进程，最大限度解除药物审评制度给药物获批上市进程所带来的禁锢！

毫无疑问，未来，诸如PD-(L)1单抗，泽布替尼，泰它西普等创新药越来越多的出现，同时伴随突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序等药物快速上市通道，中国版突破性疗法标签也将成为药物获批上市的风向标，临床急需创新药也将能够越来越快上市，提高可及性！

参考来源：[1] https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/breakthrough-therapy-approvals

2019年FDA颁发的突破性疗法认定：