一患者在接受基因疗法Elevidys治疗期间因肝损伤死亡，近期感染或是原因之一

近日，据外媒报道，一名患者在接受基因药物Elevidys治疗期间，因急性肝损伤去世，这是首次报道与该款药物相关的临床死亡案例。

Sarepta Therapeutics公司表示，虽然急性肝损伤是已知的副作用之一，但这是该款药物在临床治疗中遇到的最严重的一次肝损伤事件，并指出患者的近期感染可能是导致肝损伤的因素之一。

鉴于此情况，Sarepta Therapeutics公司计划更新Elevidys的处方信息以反映这一新发现的风险。由于这一消息的影响，该公司股票价格暴跌超过27%。

Elevidys是一款基于AAV载体的基因疗法，于2023年年6月获FDA加速批准上市，用于治疗 4-5 岁、可独立行走的杜氏肌营养不良（DMD）儿童，此外，该药品在外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童中禁用。这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法，一次给药长期有效，该药物定价为320万美元。

今年年初，Sarepta Therapeutics公司发布年度数据，Elevidys在2024年净收入总计为8.21亿美元。加上上市当年（2023年）超2亿美元的销售额，尽管自推出以来，Elevidys的销售总额已经超过10亿美元，但管理层估计，在符合条件的潜在患者群体中，目前Elevidys的渗透率不到5%，这显示出Elevidys巨大的市场潜力，其潜在市场份额将在200亿美元以上。