俗话说“金眼科、银外科”。由此可见，眼科用药是新药研发的黄金赛道。然而眼科疾病治疗渗透率较低，未满足需求大。据Frost & Sullivan统计，2021年全球眼科药物市场规模达到361亿美元，而中国眼科药物市场为37亿美元，占比约10%。未来中国眼科药物市场将持续走高，2026年将达到84亿美元，占全球市场18.3%，年复合增长率为17.8%，远超过同期全球眼科药物4.9%的增速。
2015-2030年全球及中国眼科药物市场
来源：Frost & Sullivan
跨国药企诺华、罗氏、拜耳、艾尔建、基因泰克、再生元等早已布局眼科药物，艾尔建号称“眼科之王”的阿柏西普2022年销售额高达96.47亿美元。相对来说，虽然国内眼科药物研发起步较晚，目前市场规模占比小，但增速较快。国内恒瑞医药、兴齐眼药、兆科眼科、极目生物已争相布局眼科领域（《《中国眼科行业白皮书》：眼科用药TOP10品种和生产厂家，谁与争锋？》）。
众所周知，眼睛是人体最精密而又最脆弱的器官之一，眼科药物研发自然困难重重，失败案例层出不穷。接下来，我们就列举了眼科药物研发6大失败案例：
案例一
2023年5月，HanAll Biopharma公布Tanfanercept治疗中重度干眼病（DED）患者的III期VELOS-3研究结果：第8周时，Tanfanercept治疗组患者角膜中央染色评分（CCSS）或干眼评分（EDS）的改善均未显示出统计学意义，没有达到主要终点，该眼科药物研发宣告失败。
尽管未达到主要终点，但Tanfanercept达到了一项次要终点指标，即泪液分泌测试（Schirmer testing）达到高度统计学意义的改善。
2017年9月，和铂医药引进了Tanfanercept（HBM9036）的大中华区开发、制造及商业化的权益。2022年10月，基于观察到的疗效不足趋势，和铂医药宣布结束HBM9036的中国III期临床试验，不再入组新受试者，但将继续依照临床试验方案为现有受试者进行随访。
案例二
2023年2月，Kodiak宣布其眼科药物研发失败，KSI-301未通过首次重大测试。KSI-301治疗湿性老年黄斑变性（Wet-AMD）的2b/3期临床数据，没有达到与Eylea（阿柏西普）对比非劣性研究的主要终点。受到此消息影响，Kodiak股价盘中下跌78%，从50.35美元跌至10.79美元，市值蒸发约20亿美元。
对于Kodiak或其主要药物而言，这次失败并不是结束。Kodiak正在进行其他四项III期试验，在几种不同的疾病中测试不同的剂量方案，包括糖尿病性黄斑水肿和视网膜静脉阻塞。
案例三
2023年1月，一家临床阶段的眼科生物制药公司Ocuphire Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：OCUP）公布其ZETA-1 2期试验评估口服 APX3330 治疗糖尿病性视网膜病变（ DR ）的主要疗效和安全性结果。
该药物在糖尿病视网膜病变ZETA-1试验中未能达到主要终点，未能帮助足够多的患者在第24周时实现糖尿病视网膜病变严重程度量表(DRSS)的两步改善。受到此次眼科药物研发失败消息影响，公司股价盘前大跌20%。
案例四
2022年10月，NGM Bio宣布公司旗下的NGM621的临床II期试验未能达到主要终点。公司此眼科药物研发失败消息一出，股价大跌70%。
NGM621是一种人源化免疫球蛋白G1单克隆抗体，该产品通过抑制补体C3活性治疗年龄相关性黄斑变性地理萎缩（GA）。GA是一种年龄相关性黄斑变性，其特征是进行性视网膜细胞丢失，导致不可逆转的视力丧失，目前尚无FDA或欧洲药品管理局批准的GA治疗方法。
案例五
2022年8月，Apellis公布了其靶向补体C3疗法pegcetacoplan的两项III期研究（DERBY和OAKS）的关键结果。数据显示，在治疗第24个月时，pegcetacoplan对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）患者的视觉功能改善没有任何益处，未达到其关键次要终点。虽然该眼科药物研发宣告失败，但其疗效会随着时间的推移而增加。
该适应症的上市申请已于7月19日获FDA优先审评，PDUFA日期为2022年11月26日。目前尚无批准的GA治疗方法。
案例六
2022年2月，Kodiak Sciences宣布KSI-301治疗湿性老年黄斑变性（Wet-AMD）的2b/3期临床最终数据，研究没有达到与阿柏西普（Eylea）对比非劣性研究的主要终点。
受此眼科药物研发失败消息影响，Kodiak盘前股价大跌2/3，市值跌去17亿美元，已不足9亿美元。
虽然眼科药物市场广阔，但是相比于跨国药企，国内眼科药品无论是获批数量还是销售额都存在很大差距。那么，针对眼科药物研发，国内药企该如何突破技术壁垒呢？国内眼科药物长期被外企占据主要市场，起步较晚的国内企业该如何进行研发突破？眼科给药系统又该如何选择与研发，以及细胞基因疗法为眼科疾病带来哪些新的治疗选择呢？
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