全球患病率超25%！挖掘中国新靶点，抢滩百亿NASH蓝海市场！

靶点 NASH

摩熵医药（原药融云）

2023/04/12

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据药融云数据库统计，目前，全球新药总计159095个，涉及7042个靶点，16665家企业。其中，全球新药中，药物发现和临床前药物占比最大为88.1%，IND-NDA阶段的药物占比8.1%，批准上市药物占比3.8%。同时，首家研发企业为国内企业的药品总数为50912个，占比32%。

数据来源：药融云全球药物研发数据库

在治疗领域方面，全球IND及以上研发阶段新药的TOP1治疗领域为肿瘤领域，肿瘤领域药品数量共计5954个。在肿瘤领域中，处于临床阶段的药品数量最多，共计4764个，占比80%。

数据来源：药融云全球药物研发数据库

药融云数据库统计，目前全球159025个新药共涉及7042个靶点。全球IND及以上研发阶段新药涉及2375个靶点，占所有靶点的33.7%；全球NDA及以上研发阶段新药共涉及948个靶点，占所有靶点的13.5%；全球批准上市新药涉及靶点912个，占所有靶点的13%。

在2019-2023年期间，全球共计批准上市784个新药，涉及靶点382个，其中TOP5靶点分别为：COVID19 Spike glycoprotein、TNF、AR、Insulin、VEGF。

数据来源：药融云数据库

药融云数据库统计，全球IND及以上研发阶段新药TOP10靶点分别是：EGFR、CD19、HER2、Insulin、COVID19 Spike glycoprotein、INSR、CD3、PD-L1、PD-1、AR。

全球IND及以上研发阶段新药的TOP1靶点为EGFR，药品数量共计206个。以批准上市药物数量统计，靶点为Insulin的药品数量最多，共计83个。靶点为CD19的药品中，处于临床阶段的药品数量最多，共计188个，占所有CD19药品的92.2%。

数据来源：药融云数据库

中国获CDE受理I类新药概况：2017-2021期间，获受理I类新药数量不断提高，2022年首次出现小幅度减少，但总体数量仍处高位。2017-2022期间，生物药数量CARG为39%，化学药数量CARG为24%。2022年生物药占比较2017年增加14%；且占比首次超过50%，达到52%。

图片来源：《药融云2022年中国I类新药靶点白皮书》

中国获CDE受理I类新药靶点概况：2017-2022期间，我国Ⅰ类新药受理数量及涉及靶点数量逐步提高，靶点数量CARG为41.7%。2022年靶点集中度为30.5%，较2017年增长2.2%，热门靶点的竞争愈发激烈。

在2017-2022期间，中国获CDE受理I类新药排名前五的热门靶点分别为PD-L1、EGFR、PD-1、VEGFR和HER2。而CD3、LAG3、TIGIT、RET、KRAS的研发热度有所提升。其中，前5%的热门靶点涉及药物占所有受理新药的44%，靶点集中度有所提升。

图片来源：《药融云2022年中国I类新药靶点白皮书》

什么是“中国新靶点”？从全球药物研发IND及以上的靶点中去除国内企业研究较多且已取得研究进展的靶点，得到“中国新靶点”。靶点在全球范围内已经有药物处于IND及以上研发阶段，即在成药性上获得了一定的验证。各靶点按照药品数量进行排序，得到“中国新靶点”中的热门靶点，研究价值更大。

数据来源：药融云数据库

TRPV1通道的激活/抑制、致敏/脱敏及其介导的下游元件细胞内信号级联反应与疼痛密切相关，具有替代阿片类药物镇痛的潜在作用，被认为是治疗疼痛的新思路。

SNCA基因编码α突触核蛋白（α-syn），研究表明，家族性和散发性帕金森病的发病机制与α-syn的表达增加及病理性结构改变有关；抑制SNCA基因的过度表达，从而降低α-syn的水平，是治疗突触核蛋白病的一种有吸引力的策略。

确定靶点是现代新药研发的基础。当前国内外新药研发竞争激烈，确定一个新的靶点，往往会成为新药研发的突破口。在新药立项阶段，确定靶向特定疾病的靶点是至关重要的环节，也是现代新药研发的基础。

如何深入挖掘“中国新靶点”？根据新药立项流程，首先需要确定适应症。而确定适应症的前提包括需要具有未满足的临床需求、研发热度高、市场前景广阔。同时，还可以利用药融云数据库，深入挖掘各细分适应症的“中国新靶点”。

下面以非酒精性脂肪性肝炎（NASH）为例。

“中国新靶点”——非酒精性脂肪性肝炎（NASH）

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严重类型，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病、高脂血症等代谢紊乱关系密切，好发于中年特别是超重肥胖个体，其临床表现为脂肪性肝炎、脂肪性肝硬化。

全球范围内，NAFLD的患病率超过25%，NAFLD患者中NASH患者占比为21~25%。随着全球肥胖症的流行，NASH的患病率将不断提升；预计到2025年，NASH药物的市场规模将达到200-350亿美元。

未满足的临床需求：NASH患病率将不断提升，对国民健康构成严重威胁，NASH患者的临床和经济负担将变得巨大。除了saroglitazar magnesium在印度获批上市外，并无其他针对性药物获批。市场上现急需成熟可靠的无创诊断方法（《全球3.57亿人将受到NASH影响，“富贵病”脂肪肝何时有药可医？》）。

利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到70个非酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点”。其中，非酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点”的TOP3靶点分别为：ACC1/2、LAGLS3、ALOX5。

数据来源：药融云全球药物研发数据库

药融云数据库显示，目前国内布局NASH管线的公司有20多家，包括众生药业、信达生物、基石药业、天士力医药、必贝特医药、信立泰药业、中美华东制药、歌礼生物、益方生物、诚益生物、微芯生物、恒翼生物等。靶点涵盖了FXR胆汁酸和非胆汁酸类、ASK1抑制剂、PPAR（α、γ、β/δ）双和全激动剂、CCR2/CCR5抑制剂、GLP-1激动剂、A3AR激动剂、SSAO/VAP1抑制剂、FASN抑制剂、FGF21类似物等。

NASH管线布局国内研发企业TOP10

图片来源：药融云全球药物研发数据库

NASH为发病机理复杂的代谢综合症，理论治疗靶点众多，用单靶点药物控制难度颇高，针对NASH不同作用机制药物间的协同使用将会成为未来的主流治疗策略。对于NASH这一发病率高、临床痛点明显、机制复杂、影响因素多样的疾病，目前尚无特异性治疗药物获批上市。因此，NASH治疗药物的开发成为各大药厂的必争之地。

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