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邦耀生物成果登上Nature头条!世界首个通用型CAR-T治疗自免疾病获得成功

百时美施贵宝 CAR-T 自免疾病




行业动态


超36亿美元!刘如谦公司与百时美施贵宝合作开发创新细胞疗法


Prime Medicine公司由基因编辑先驱刘如谦教授创立,其PASSIGE技术平台通过将先导编辑与整合酶相结合,能够精准地将大片段基因插入到基因组指定位置,实现稳定的基因表达。与传统方法相比,PASSIGE具有更高的精确性、更低的副作用。


2024年9月30日,Prime Medicine宣布与百时美施贵宝达成战略合作协议,共同开发下一代T细胞疗法。Prime Medicine将为特定靶点设计优化的基因编辑工具,百时美施贵宝负责开发、生产和商业化。


根据协议,Prime Medicine将获得5500万美元前期付款和5500万美元的股权投资,并有资格获得超过35亿美元的里程碑付款,包括高达14亿美元的开发里程碑和超过21亿美元的商业化里程碑付款。


图片来源:Bristol Myers Squibb, Prime Medicine


显著降低肺癌患者复发风险,百时美施贵宝重磅免疫疗法再获FDA批准


全球每年约有240万人被诊断为肺癌,其中非小细胞肺癌(NSCLC)占比高达80%至85%。尽管许多NSCLC患者接受了手术治疗,复发率依然居高不下。术前的新辅助疗法和术后的辅助疗法有望提高患者的长期治疗效果。


2024年10月3日,美国FDA宣布批准百时美施贵宝开发的重磅PD-1抑制剂Opdivo(nivolumab)联合含铂化疗用于可切除的NSCLC成人患者的术前新辅助疗法,随后单独使用Opdivo作为术后的辅助疗法。该适应症适用于不携带EGFR或ALK基因变异的患者。


Opdivo作为一种PD-1免疫检查点抑制剂,通过解除肿瘤细胞对免疫系统的“伪装”,重新激活人体自身的抗肿瘤免疫力。与传统化疗相比,Opdivo具有更精准、副作用更小的特点,已成为多种癌症患者的重要治疗选择。数据显示,Opdivo临床开发项目已成功治疗了超过3.5万名患者。


图片来源:Bristol Myers Squibb


有望成为首款!重磅ADC疗法获FDA优先审评资格


乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤,HER2是一种与其密切相关的蛋白,常在乳腺癌细胞表面过度表达。然而,许多患者的HER2表达较低甚至超低。虽然HER2靶向疗法对高表达患者效果显著,但面对HER2低或超低表达患者仍束手无策


2024年10月1日,第一三共和阿斯利康联合宣布,其重磅ADC疗法Enhertu(trastuzumab deruxtecan)的补充生物制品许可申请已被美国FDA接受,并授予优先审评资格。该药用于治疗不可切除或转移性HER2低或HER2超低表达的乳腺癌成年患者,这些患者已接受至少一线转移性内分泌疗法。FDA预计将在2025年第一季度完成审评。


Enhertu是阿斯利康和第一三共联合开发的ADC疗法,基于第一三共的DXd技术平台。该药由靶向HER2的单克隆抗体与拓扑异构酶1抑制剂通过可裂解连接子结合而成。如果此次获批,Enhertu将成为首个用于转移性乳腺癌患者化疗前的HER2靶向ADC疗法。


图片来源:AstraZeneca, Daiichi Sankyo




论文速递


邦耀生物成果登上Nature头条!世界首个通用型CAR-T治疗自免疾病获得成功


2024年10月4日,Nature官网头条发布了一篇题为:World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission的报道,介绍了一项来自中国团队、发表于 Cell 期刊的研究成果。


2024年7月16日,上海邦耀生物科技有限公司、上海长征医院徐沪济教授团队和华东师范大学刘明耀教授、杜冰教授团队在Cell上合作发表了题为:Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis的研究论文。


论文介绍了邦耀生物自主研发的靶向CD19通用型CAR-T细胞疗法(TyU19)在治疗难治性自身免疫性疾病中的突破性成果。这是首次在国际上报道异体通用型CAR-T疗法成功治疗自身免疫疾病。3名患者接受TyU19治疗,包括1名免疫介导的坏死性肌炎(IMNM)患者和2名系统性硬化症(SSc)患者。IMNM患者症状显著改善,SSc患者皮肤纤维化评分下降。所有患者的B细胞被清除,重要器官纤维化损伤逆转且持续改善,治疗过程无严重不良反应。


图片来源:Nature

图片来源:Cell


论文链接:

https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.06.027

金斯瑞非常荣幸为邦耀生物的通用型CAR-T疗法提供研发至临床研究阶段的关键试剂原料sgRNA,以及定制化的质控检测和专业的技术支持,以高标准的基因编辑试剂原料,为下游高品质的基因治疗产品成功应用保驾护航。


深耕核酸合成21年,金斯瑞具备全面的基因编辑核酸原料产品线,编辑效率高、毒性低、脱靶效应低,包含科研至GMP级别的化学合成sgRNA,基因敲入模板(ssDNA单链模板/dsDNA双链模板/GenCircle dsDNA环状模板)。同时,金斯瑞GMP业务团队洞悉法规新政,持续与监管互动,擅长撰写中美申报资料、提供发补建议解决方案。

欢迎点击文末 “阅读原文”,访问官网,了解金斯瑞CRISPR/Cas9 EasyEdit sgRNA合成服务详情。


Cell:找到阻止癌转移的新方法!巨噬细胞或成为抗癌新靶点


癌症转移是导致癌症患者死亡的主要原因之一。癌细胞从原发肿瘤脱落后会扩散到身体其他部位,形成新的肿瘤。这些游离的癌细胞被称为播散性癌细胞(DCC)。脱落的DCC有些会迅速侵袭,有些则长期休眠。搞清楚癌细胞休眠的机制,对于开发新的抗癌治疗方法具有重要意义


2024年10月7日,来自阿尔伯特·爱因斯坦医学院与西奈山伊坎医学院的研究团队在Cell上合作发表了题为:Lung resident alveolar macrophages regulate the timing of breast cancer metastasis的研究论文。


研究团队发现,器官组织中的巨噬细胞是引导DCC进入休眠状态的关键。当DCC进入新部位时,特定巨噬细胞通过分泌TGF-β2蛋白激活信号通路,抑制癌细胞增殖,使其进入休眠。这一机制对早期癌症有效,但随着时间推移,DCC可能对这种信号产生抗性,重新激发转移。这一发现为开发新的癌转移预防策略提供了潜在途径。


图片来源:Cell


论文链接:

https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.016


Science:诺奖得主团队开发多价mRNA-LNP疫苗,预防艰难梭菌感染


艰难梭菌感染(CDI) 是一种由艰难梭菌引起的严重肠道疾病,给全球公共卫生带来了巨大挑战。当前CDI的预防主要集中在疫苗的研发上,然而现有疫苗在预防初次感染方面效果并不理想,且部分疫苗的研发项目已被叫停


2024年10月4日,由mRNA疫苗先驱、2023年诺贝尔生理学或医学奖得主 Drew Weissman 教授领导的研究团队在Science上发表了题为:A multivalent mRNA-LNP vaccine protects against Clostridioides difficile infection的研究论文。


研究团队开发了一种新型的mRNA疫苗,该疫苗通过同时靶向艰难梭菌的多种毒素和毒力因子,成功地在动物模型中预防了致命的艰难梭菌感染。这种多价mRNA疫苗不仅诱导了强烈的免疫反应,还能够促进感染后细菌的清除,为治疗艰难梭菌感染提供了新的希望。


图片来源:Science


论文链接:

DOI: 10.1126/science.adn4955


Nature:CRISPR-Cas9筛选揭示葡萄糖代谢在神经干细胞衰老中的关键作用


神经干细胞(NSC)是维持大脑健康的重要组成部分。研究激活和维持神经干细胞活性的机制,对于开发新疗法以延缓大脑衰老、治疗神经退行性疾病以及促进大脑损伤后的修复具有重要意义。


2024年10月2日,来自斯坦福大学的研究团队在Nature上发表了题为:CRISPR–Cas9 screens reveal regulators of ageing in neural stem cells 的研究论文。


通过CRISPR-Cas9筛选平台,研究团队发现敲除Slc2a4基因(编码葡萄糖转运蛋白GLUT4)可以恢复衰老神经干细胞的活性,促进新神经元生成。GLUT4导致的过量葡萄糖摄取抑制了神经干细胞的激活,敲除该基因能有效改善这一现象。这一发现为对抗大脑衰老提供了新的干预方向,可能促使药物或行为干预的发展。


图片来源:Nature


论文链接:

https://doi.org/10.1038/s41586-024-07972-2


Science:双重打击恶性疟原虫!新型抗疟药物问世


疟疾仍然是全球范围内严重的公共卫生问题。恶性疟原虫作为导致人类死亡的主要疟原虫种类,对现有抗疟药物的耐药性日益严重,严重威胁着全球的疟疾防控。因此,我们迫切需要开发新型、高效的抗疟药物,以应对不断变化的疟疾流行病学形势。


2024年9月27日,来自美国加州大学河滨分校、加州大学欧文分校和耶鲁大学医学院的科研团队在Science上合作发表了题为:A kalihinol analog disrupts apicoplast function and vesicular trafficking in P. falciparum malaria的研究论文。


研究团队开发了一种新型抗疟药物MED6-189,这种药物模仿天然产物,通过破坏疟原虫的细胞器和干扰其物质运输,实现“双重打击”,从而杀死疟原虫。在动物实验中,MED6-189表现出良好的疗效,且安全性高。这项研究为开发新型抗疟药物提供了新的思路,为最终战胜疟疾带来了希望。


图片来源:Science


论文链接:

DOI:10.1126/science.adm7966


  参考资料

1.https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-announces-strategic-research-collaboration-and

2.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-neoadjuvantadjuvant-nivolumab-resectable-non-small-cell-lung-cancer

3.https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/enhertu-granted-priority-review-us-for-patients-her2-low-or-her2-ultralow-metastatic-breast-cancer-who-have-received-at-least-1-line-endocrine-therapy.html

4.Xiaobing Wang, Xin Wu, Binghe Tan, Liang Zhu, Yi Zhang, Li Lin, Yi Xiao, An Sun, Xinyi Wan, Shiyuan Liu, Yanfang Liu, Na Ta, Hang Zhang, Jialin Song, Ting Li, Ling Zhou, Jian Yin, Lingying Ye, Hongjuan Lu, Jinwei Hong, Hui Cheng, Ping Wang, Weiqing Li, Jianfeng Chen, Jin Zhang, Jing Luo, Miaozhen Huang, Lehang Guo, Xiaoming Pan, Yi Jin, Wenjing Ye, Lie Dai, Jian Zhu, Lingyun Sun, Biao Zheng, Dali Li, Yanran He, Mingyao Liu, Huaxiang Wu, Bing Du, Huji Xu, Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis, Cell, 2024, ISSN 0092-8674, https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.06.027.

5.https://www.nature.com/articles/d41586-024-03209-4

6.Erica Dalla, Michael Papanicolaou, Matthew D. Park, Nicole Barth, Rui Hou, Deisy Segura-Villalobos, Luis Valencia Salazar, Dan Sun, Alistair R.R. Forrest, Maria Casanova-Acebes, David Entenberg, Miriam Merad, Julio A. Aguirre-Ghiso, Lung-resident alveolar macrophages regulate the timing of breast cancer metastasis, Cell, 2024, ISSN 0092-8674,

https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.016.

7.Mohamad-Gabriel Alameh et al. ,A multivalent mRNA-LNP vaccine protects against Clostridioides difficile infection.Science386,69-75(2024).DOI:10.1126/science.adn4955

8.Ruetz, T.J., Pogson, A.N., Kashiwagi, C.M. et al. CRISPR–Cas9 screens reveal regulators of ageing in neural stem cells. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07972-2

9.Z. Chahine et al. ,A kalihinol analog disrupts apicoplast function and vesicular trafficking in P. falciparum malaria.Science385,eadm7966(2024).DOI:10.1126/science.adm7966



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