结果显示,与安慰剂组相比,接受基因疗法治疗的受试者的运动功能并未得到改善,试验未达到主要终点和关键次要终点。 考虑到出现死亡病例的II期DAYLIGHT研究,辉瑞在宣布III期结果的同时,公布了暂停这项试验的计划。 近日,在2024世界肌肉年会上,辉瑞公布了这项III期临床试验的更多详细数据。
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