5月重点医药事件核心数据回顾！药融云月报解析

近年来，国内生物医药行业蓬勃发展，2020年，中国生物医药行业市场规模3.57万亿元，较上年增加0.28万亿元，同比增长8.51%；2021年，中国创新药在研产品数量已经跻身全球“第二梯队”前列，生物医药行业市场规模突破3.6万亿元。据预测，2022年，中国生物医药市场规模将可能突破4万亿，面对4万亿的黄金赛道，该如何布局，如何切入赛道，如何弯道超车，如何发展加速？相信这已经成为医药行业利益相关者都在思考的重要问题。 

鉴于此，药融云咨询团队联合药学数据分析团队于今年2月开辟了《全球在研新药与靶点月报》专栏，自首次公开发布以来，受到广大医药行业同仁的好评。本报告主要内容包括：分析监测国内每月新药注册申报和药物研究进展，追踪国内医药大健康投融资与发展动向，关注国内企业创新药出海/跨国企业在华新药布局动态，解读热门/潜力靶点、疗法、适应症领域最新重大事件（除相关资讯外，每期还有针对性的专题综述，对研发进展、市场表现、竞争格局等进行全景扫描）等。

药融云咨询团队由深耕医药领域多年的专业人士组成，涵盖立项、市场、战略、投资等从业背景，我们旨在依托药融云专业的医药全产业链数据库与药融圈丰富的外部专家资源，多角度、深层次地帮助客户快速获取核心医药情报信息，洞悉行业发展脉络，扫描中国医药行业的机会与风险，前瞻性地为企业分析、决策提供有力参考。无论您是在药企从事研发注册、商务拓展（BD）、战略研究，或是在风投、券商从事医药投资、行业分析，相信您都可以借助《全球在研新药与靶点月报》，快速、高效地获取最核心的新药情报信息。

热门/潜力疾病领域扫描

阿尔茨海默病(AD)是目前最常见的老年期痴呆之一，是一种由于自身中枢神经系统变性所致的慢性神经退行性疾病。目前 AD 患者约占全部痴呆患者的 60%-80%，已成为严重的社会问题。据统计，全球 AD 患者已超过 5000 万人，预计 2050 年将突破 1.52 亿人，其中 65 岁以上患者将达到 1380万人。当前中国 AD 患者已超过 1000 万人，是新发病例全球增速最快的国家之一。现有大多数治疗药物仅能延缓疾病进展以及改善症状，并不能够根治疾病，而且基本都具有严重副作用，如他克林具有肝毒性，卡巴拉汀有恶心、呕吐等胃肠道不良反应等，因此，该领域更有效的药物亟需开发。然而，由于AD 的生物学定义不明确、生物标志物有限，并且研发试验时间长、费用高等原因，在全球医药界，AD药物的研发始终是一大难题。

截至日前，新冠肺炎在全球已有累计确诊病例约 5.30 亿，已造成死亡人数约631 万人。目前奥密克戎毒株在全球新增感染患者中的占据比例已经接近 100%，其具有高传染性、轻症特征，综合考虑奥密克戎变异毒株的特性和全球新冠肺炎疫情走势，可以确定新冠肺炎疫情仍然呈现反复和不确定性较大的特点。自新冠疫情爆发以来，全球各大制药企业和科研机构致力于开发可有效预防新冠病毒感染的疫苗以及新冠的有效治疗药物。相比于需要注射给药的瑞德西韦和中和抗体药物，口服小分子药物具有患者耐受性高、依从性好、价格低廉等更多优势，因此成为全球新冠药物研发热点，从国内企业参与情况来看，目前国内共有 100 余家企业参与新冠药物研发，涉及研发项目 150 余个，仅四月以来，包括君实生物、开拓药业、科兴制药、歌礼制药等在内的多家公司就其口服新冠药物披露最新消息，研发势头正盛（专题综述详见报告正文）。

热门技术领域扫描

肿瘤免疫疗法是近几年新兴的治疗方法，通过激发免疫系统自身的能力来对抗肿瘤细胞，包括免疫检查点抑制、过继 T 细胞疗法等。但传统的单抗药物疗效往往有限，可能会引发肿瘤耐药性，且易发生脱靶效应。此外，肿瘤的发病机制复杂，对多个靶点的同时阻断往往会有更好的治疗效果，因此双特异性抗体应运而生。双特异性抗体是能同时识别和结合两种不同抗原的抗体，因此可以发挥特殊的功能，例如将免疫细胞特异性与肿瘤细胞连接，增强其杀伤作用；同时结合肿瘤细胞上的两种抗原，阻断双重信号通路，降低肿瘤耐药性等，这些功能使得双特异性抗体相比于单抗而言灵敏度和特异性更高，具有更广阔的应用前景。双特异性抗体作为新型抗体药物，是当前医药研发的热门领域，但该领域仍存在许多挑战，包括抗体产品产量低、纯化过程复杂、临床转化困难、仍存在一定的肿瘤外靶向的毒副作用等。相比较单克隆抗体，双特异性抗体研发仍处于早期快速发展阶段，产品的市场竞争格局尚不明确，企业研发竞争尚不充分。受技术壁垒影响，掌握相关技术平台的企业将脱颖而出，成为未来双特异性抗体领域的龙头代表企业。

全球在研创新药积极临床/失败临床结果最新动态速递

《延长晚期乳腺癌患者生命近16个月诺华CDK4/6抑制剂长期临床结果积极》、《针对最严重SMA患儿罗氏口服创新疗法3年疗效积极》、《口服递送生物制品创新细胞因子疗法2期临床结果积极》、《Vyvgart治疗血小板减少症达到3期临床终点》、《罗氏PD-L1+TIGIT一线治疗NSCLC又一项关键临床失败》、《BMS口服TYK2抑制剂deucravacitinib治疗银屑病长期疗效显著》、《即用型CAR-T疗法治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤达到100%总缓解率》、《BMS口服银屑病疗法两年数据积极》、《溶瘤病毒/K药组合2期临床结果积极91%患者3个月后获完全缓解》、《恒瑞医药1类新药SHR3680 III期研究达到主要终点》、《JAK抑制剂CTP-543斑秃3期临床成功》、《干细胞疗法治疗缺血性卒中II/III期临床未达到主要终点》、《HER2口服抑制剂组合疗法关键性2期临床结果积极》等。

本月国内新药注册申报分析

根据药融云数据统计，2022年5月共有89个化药1类新药受理号获CDE承办（含补充申请5个），其中国产58个，进口26个，从申请类型来看，包括临床申请78个，上市申请6个，涉及44个品种，51家企业；共有59个1类治疗用生物制品受理号获得承办（含补充申请14个），其中国产37个，进口8个，从申请类型来看，包括临床申请43个，上市申请2个，涉及47个品种，56家企业。本月共有75款新药获批临床（共计133个受理号），其中包括31款化药，42款生物制品, 2款中药；本月共有2款进口新药获批上市，即拜耳的维立西呱与雅培的欧米加-3-酸乙酯90。

国产创新药国际化动态

《君实生物PD-1收到FDA完整回复信上市延期》、《FDA拒绝批准和黄医药索凡替尼上市申请》、《科望医药靶向CD39和TGF-β双抗在美国获批临床》、《创响生物第三代BTKi获得FDA临床IND许可》、《众生药业控股子公司ZSP1273项目获得日本专利证书》、《传奇生物BCMA CAR-T细胞疗法获欧盟附条件上市许可》。

跨国企业创新药在华动态

《ArbutusBiopharma和齐鲁制药联合提交AB-729注射液的临床试验申请》、《可穿越血脑屏障！赛诺菲在中国递交1类新药RIPK1抑制剂临床申请》 、《辉瑞GDF15单抗Ponsegromab注射液申报临床》、《Genelux Corporation公司Olvi-Vec注射液获得临床试验默示许可》。

国内创新药投融资事件盘点

据药融云数据统计，2022年5月全球医药大健康行业共发生投融资事件208起，与上月数量比较减少6%，其中融资热度TOP3细分领域分别为创新药、医疗器械、医疗服务，本月融资事件发生数量分别为70起、41起、40起。

国内医药大健康行业共发生投融资事件71起，与上月数量比较减少11%，其中医疗器械类热度最高，本月共发生融资事件23起，创新药次之（共20起），医疗/医药信息技术、医药大健康制造/服务、医疗服务发生数量分别为14起、9起、5起。

本月创新药大类中，基因治疗、靶向药物、合成生物学、高端制剂为资本关注的热门赛道；从疾病领域来看，肿瘤、自身免疫性疾病仍为热门投融资疾病领域。总体来看，本月创新药大类涉及企业融资轮次较为靠前，拥有优势特色技术平台的企业似更受资本青睐；从融资金额来看，尚德药缘、辉大基因、瑞石生物、来凯医药、森朗生物、星锐医药、辐联医药等企业融资金额在1亿元人民币以上。

从整体趋势来看，创新药大类投融资近几月以来有热度降低趋势，推测一方面与投资机构投资逻辑发生改变有关，另一方面，受疫情影响，北京和上海机构投资节奏都有所放缓，但随着6月1日上海的解封，近期医药大健康一级市场或将有所回暖。

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